Malattie rare – Le proposte migliorative del primo Position Paper dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR)
“Individuare possibili margini di miglioramento nell’applicazione dei programmi di accesso anticipato (EAPs) ai farmaci orfani (i farmaci destinati ai malati rari), al fine di consentire al paziente di ottenere le terapie in tempi più brevi. È questo, in sintesi, l’obiettivo del primo Position Paper dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) presentato a Palazzo Madama, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti
La posizione ufficiale di OSSFOR è frutto del lavoro svolto con i rappresentanti di EMA (Agenzia Europea del Farmaco); AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco); Conferenza Stato – Regioni; Accademia Europea dei pazienti Eupati; Uniamo Federazione Italiana Malattie rare Onlus; Eurordis Rare Disease Europe e Farmindustria nel corso di tre tavoli tecnici annuali, secondo il modello di think tank anglosassone.
“Ancora oggi, molte malattie rare non dispongono di terapie farmacologiche specifiche – ha dichiarato la Sen. Paola Binetti – Per questa ragione, gli Early Access Programmes rappresentano una risorsa necessaria proprio perché consentono ai pazienti affetti da malattie rare, gravi e altamente invalidanti, di poter ricorrere a cure in fase di sperimentazione o non ancora autorizzate dallo Stato italiano” ha concluso la Senatrice.
Cosa sono i programmi di accesso anticipato (EAPs)
L’utilizzo degli EAPs è rivolto, principalmente, a pazienti affetti da gravi malattie per cui non sono disponibili validi trattamenti terapeutici; a tali pazienti viene concessa la possibilità di accedere ad una terapia al di fuori della sperimentazione clinica e prima del lancio commerciale del farmaco stesso. In molti casi, l’impiego di un farmaco sperimentale rappresenta, per i malati affetti da patologie gravi ed altamente invalidanti, l’unico strumento in grado di salvarne la vita o anche solo di migliorarne la qualità della stessa…”
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Fonte: “Malattie rare, dai miglioramenti della legge 648/96 al dialogo tra Aifa e aziende: le proposte migliorative di Ossfor”, PHARMASTAR
