Malattie rare – Sindrome di Alport, Terapia genica da vaccino ottenuto modificando Dna cellule renali
“Siena – Un importante finanziamento internazionale per lo studio della terapia genica della Sindrome di Alport: il gruppo di ricerca dell’Università di Siena guidato dalla prof.ssa Alessandra Renieri, in collaborazione con la dott.ssa Mary Nabity della Texas A&M University, ha ottenuto 100.000 dollari dalla Alport Syndrome Foundation per portare avanti uno studio preclinico su questa malattia genetica rara.
La sindrome di Alport è una malattia ereditaria caratterizzata dalla progressiva perdita di funzione renale e uditiva, causata da mutazioni dei geni COL4A3, COL4A4 e COL4A5, codificanti catene di collagene.
“ Per questo lavoro – spiega la professoressa – utilizzeremo un nuovo potente strumento di modifica del DNA per cercare di correggere la specifica mutazione COL4A5 di un paziente con Sindrome di Alport. Lo faremo modificando il DNA di cellule renali prelevate dall’urina dei pazienti, lasciando intatto il resto del DNA. I geni corretti verrebbero quindi trasformati in qualcosa di simile a un vaccino vivo, aprendo le porte a nuove possibilità terapeutiche sempre più personalizzate e specifiche”.
La professoressa Renieri è docente ordinario di Genetica medica presso l’Ateneo senese e ha pubblicato numerosi studi scientifici sulla Sindrome di Alport. È responsabile della U.O.C. Genetica medica presso l’Azienda ospedaliera universitaria senese, tra i primi centri in Italia per la diagnosi e il trattamento di questa malattia…”
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Fonte: “Terapia genica per la Sindrome di Alport. Un vaccino modificando il Dna delle cellule renali”, insalute news
