Malattie rare – Bronchiolite obliterante, concessa designazione di farmaco orfano a ‘OSP-101’
La mattina del 14 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano all’OSP-101 di Onspira Therapeutics, il primo e unico antagonista del recettore dell’interleuchina-1 (IL-1Ra) per il trattamento della bronchiolite obliterante dopo il trapianto di polmone. 
“Siamo molto lieti che la FDA abbia concesso la designazione di farmaco orfano all’Osp-101 per il trattamento della bronchiolite obliterante”, ha dichiarato Brian Lortie, presidente e CEO di Onspira Therapeutics, in una recente dichiarazione.
“Questo è un traguardo significativo per Onspira e non vediamo l’ora di portare avanti il programma clinico in coordinamento con la FDA e i nostri consulenti. La bronchiolite obliterante è una malattia inarrestabile e progressiva che causa una significativa mortalità nei pazienti affetti e il nostro team è fortemente focalizzato sulla fornitura di una terapia efficace per migliorare le loro vite.”
Una forma di rigetto cronico che spesso segue il trapianto di polmone e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, la bronchiolite obliterante è una condizione infiammatoria progressiva con conseguente ostruzione del flusso aereo e perdita di funzionalità nei polmoni.
Con oltre il 50% dei pazienti che ricevono un trapianto di polmone che sviluppa la condizione entro 5 anni dal trapianto, è la principale causa di morbilità e mortalità nella popolazione di trapianti polmonari.
A parte la bronchiolite obliterante, l’OSP-101 viene anche studiato per il potenziale trattamento di altre cause di bronchiolite obliterante, come la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e la fibrosi cistica.
Attualmente non ci sono farmaci approvati per il trattamento della bronchiolite obliterante.
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Fonte: “Orphan Drug Designation Granted to Bronchiolitis Obliterans Treatment, OSP-101”, Rare Disease Report
