Malattie rare – Malattia di Fabry, FDA approva primo farmaco orale

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato migalastat (Galafold™) della Amicus Therapeutics, che è il primo farmaco orale per il trattamento degli adulti con Malattia di Fabry, una malattia genetica rara e grave.

Il farmaco è indicato specificamente per gli adulti con la Malattia di Fabry che hanno una determinata mutazione genetica suscettibile al trattamento con migalastat sulla base di dati di laboratorio.

“Finora, il trattamento della malattia di Fabry ha comportato la sostituzione dell’enzima mancante che causa il particolare tipo di accumulo di grasso in questa malattia,” Julie Beitz, MD, direttore dell’Ufficio di valutazione III dei farmaci presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA, ha detto in una recente dichiarazione. “Galafold differisce dalla sostituzione enzimatica in quanto aumenta l’attività dell’enzima mancante del corpo”.

L’efficacia del trattamento è stata dimostrata in uno studio clinico controllato con placebo che ha arruolato 45 adulti con Malattia di Fabry.

Per lo studio, i pazienti a cui è stato somministrato migalastat per la durata di 6 mesi hanno riscontrato una maggiore riduzione della globotriaosilceramide (GL-3) nei vasi sanguigni dei reni rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo.

La sicurezza del farmaco è stata valutata in 4 studi clinici che hanno incluso in totale 139 pazienti con Malattia di Fabry.

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Fonte: “FDA Approves First Oral Medication for Fabry Disease”, Rare Disease Report

Tratto da: https://www.raredr.com/news/fda-approves-first-oral-medication-for-fabry-disease