La FDA ha approvato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata:

• KYMRIAH (tisagenlecleucel-T), un’immunoterapia che utilizza le cellule T autologhe geneticamente modificate dirette contro CD-19, indicato per il trattamento dei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma a cellule B di elevato grado di malignità o DLBCL derivante dal linfoma follicolare, che sono stati sottoposti a due o più cicli di terapia sistemica (01/05/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation)
• ANDEXXA (fattore di coagulazione Xa (ricombinante), zhzo-inattivato), indicato per i pazienti trattati con rivaroxaban e apixaban, quando è necessaria un’inversione dell’anticoagulazione a causa di emorragie potenzialmente letali o incontrollate (03/05/2018; Portola Pharmaceuticals)
• TAFINLAR (R) Capsule (dabrafenib), indicato, in combinazione con trametinib, per il trattamento del tumore anaplastico della tiroide (ATC) localmente avanzato o metastatico con mutazione in BRAF V600E e in assenza di opzioni terapeutiche loco-regionali soddisfacenti (04/05/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation)
• MEKINIST (R) Compresse (trametinib), indicato, in combinazione con dabrafenib, per il trattamento del tumore anaplastico della tiroide (ATC) localmente avanzato o metastatico con mutazione in BRAF V600E e in assenza di opzioni terapeutiche loco-regionali soddisfacenti (04/05/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation)
• DARZALEX (daratumumab), indicato, in combinazione con bortezomib, melphalan e prednisone, per il trattamento dei pazienti che hanno ricevuto una nuova diagnosi di mieloma multiplo non idonei al trapianto di cellule staminali autologhe (07/05/2018; Janssen Biotech, Inc.)
• ACTEMRA (tocilizumab), per iniezioni sottocutanee, indicato per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile poliarticolare in pazienti di età superiore a 2 anni (11/05/2018; Genentech, Inc.)
• PALYNZIQ (pegvaliase-pqpz) indicato per ridurre le concentrazioni di fenilalanina nel sangue nei pazienti adulti affetti da fenilchetonuria (PKU) con concentrazioni incontrollate di fenilalanina nel sangue, superiori a 600 micromoli/L, in aggiunta alla terapia già in corso (24/05/2018; BioMarin Pharmaceutical Inc.)
• Tacrolimus granulare per sospensione orale, indicato per la prevenzione del rigetto nei trapianti di cuore, rene o fegato nei pazienti pediatrici (24/05/2018; Astellas Pharma Global Development, Inc.).

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html