Malattie rare – Malattia di Huntington, il farmaco candidato ‘D-PUFA’ mostra un miglioramento cognitivo nei pazienti
Caratterizzato dalla progressiva degenerazione dei neuroni entro 15-20 anni negli adulti e da una rapida degenerazione dei neuroni entro 5 anni nei bambini, il trattamento per la malattia di Huntington continua a rappresentare una sfida importante per gli operatori sanitari.
Tuttavia, gli acidi grassi polinsaturi rinforzati isotopici (D-PUFA) possono aiutare a combattere la devastante malattia fornendo terapie di acidi grassi polinsaturi deuterati che stabilizzano e “proteggono” le membrane mitocondriali e cellulari contro gli attacchi, ripristinando la salute cellulare.
In poche parole, i D-PUFA possono proteggere potenzialmente dai danni dei radicali liberi che causano la morte cellulare in molte malattie neurodegenerative.
In un recente articolo pubblicato dal FEBS Journal, RT001, 1 come D-PUFA, ha dimostrato di essere utile in un modello preclinico in vivo della malattia di Huntington.
Nello specifico, RT001, un D-PUFA disponibile per via orale che incorpora e stabilizza le membrane mitocondriali e cellulari, ha dimostrato una riduzione dei deficit cognitivi e contemporaneamente una downregolazione dei biomarcatori della perossidazione lipidica del cervello.
“La perossidazione lipidica è stata implicata in molte malattie neurodegenerative per decenni”, ha condiviso Mikhail Shchepinov, PhD, CSO e co-fondatore di Retrotope, in una recente dichiarazione, “Ma non è mai stato affrontato con successo terapeuticamente”.
Nello studio pubblicato di recente, l’efficacia di RT001 è stata valutata in un modello animale della Malattia di Huntington (Q140), che, secondo gli autori dello studio, presenta deficit motori e neuropatologia a partire da pochi mesi di età, oltre al progressivo declino cognitivo.
Per lo studio, i topi transgenici (knock‐in) Q140 sono stati nutriti con una dieta contenente DFA o H-PUFA per 5 mesi a partire da 1 mese di età. Hanno trovato che l’uso di RT001 ha comportato una riduzione dell’80% degli isoprostani F2 nel corpo striato rispetto al trattamento con H-PUFA e prestazioni migliorate nei test di riconoscimento di nuovi oggetti, senza modificare in modo significativo i deficit motori o l’aggregazione dell’Huntingtina.
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Fonte: “D-PUFA Drug Candidate Shows Cognitive Improvement in Huntington Disease Patients”, Rare Disease Report