Malattie rare – Mieloma multiplo, risposta del 100% con carfilzomib/ventoclax in alcuni pazienti ricaduti/refrattari
“L’aggiunta dell’inibitore di BCL2 venetoclax all’inibitore del proteasoma carfilzomib e desametasone (Kd) ha portato a un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 100%, con un tasso di risposta parziale molto buona o migliore dell’86%, in un gruppo di pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario portatori della traslocazione t(11;14) e trattati con i tre farmaci
La conferma arriva da uno studio di fase 2 presentato all’ultimo congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), a Chicago.
Nell’intera popolazione di pazienti valutabili per l’efficacia, trattati con diverse dosi di venetoclax, l’ORR è risultato dell’83%, con un tasso di risposta parziale molto buona o migliore del 57%.
Negli otto pazienti con citogenetica ad alto rischio, l’ORR è risultato dell’88% e il tasso di risposta parziale molto buona o migliore del 63%, mentre nei 22 a rischio standard le percentuali corrispondenti sono risultate rispettivamente dell’82% e 55%.
“Venetoclax più Kd ha mostrato un’efficacia preliminare promettente” ha detto l’autore principale dello studio, Luciano J. Costa, dell’Università dell’Alabama di Birmingham. “Anche se le risposte sono risultate particolarmente elevate nel sottogruppo con t(11;14), abbiamo osservato risposte anche nei pazienti a rischio standard, risultate paragonabili a quelle ottenute nei pazienti con anomalie citogenetiche indice di alto rischio”.
Lo studio, tuttora in corso, ha coinvolto 42 pazienti suddivisi in quattro coorti in cui si sono testate varie dosi di venetoclax e carfilzomib. Nella coorte 1 e 2, i partecipanti sono stati trattati con carfilzomib 27 mg/m2 nei giorni 1, 2, 8, 9, 15 e 16 e desametasone 40 mg nei giorni 1, 8, 15 e 22 e con venetoclax 400 mg/die (nella coorte 1) oppure 800 mg/die (nella coorte 2).
Nella coorte 3, i pazienti sono stati trattati con venetoclax 800 mg/die più carfilzomib 70 mg/m2 nei giorni 1, 8 e 15 e desametasone 40 mg nei giorni 1, 8, 15 e 22, mentre nella coorte 4 sono stati trattati con venetoclax 800 mg/die più carfilzomib 56 mg/m2 nei giorni 1, 2, 8, 9, 15, 16 e desametasone 20 mg nei giorni 1, 2, 8, 9, 15, 16, 22, 23. Non è stata raggiunta una dose massima tollerata e la coorte 3 è stata ulteriormente espansa, mentre i dati della coorte 4 non erano ancora disponibili quando sono stati analizzati i dati. Il trattamento è proseguito fino alla progressione della malattia o alla comparsa di una tossicità non tollerabile.
Dei 42 pazienti arruolati, 30 sono risultati valutabili per l’efficacia. L’età mediana di tutti i pazienti era di 67 anni (range: 37-79), il 36% aveva una malattia in stadio I e il 62% in stadio II o III.
Nel gruppo in cui si è valutata l’efficacia, il 23% era portatore della t(11;14) e il 27% aveva una citogenetica associata a un alto rischio…”
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Fonte: “Mieloma multiplo, risposta del 100% con carfilzomib/ventoclax in alcuni pazienti ricaduti/refrattari. #ASCO2018”, PHARMASTAR
