Parkinson – MoAb mirato all’alfa-sinucleina aggregata è risultato sicuro in fase Ib
“Un agente biologico sperimentale è apparso sicuro e ben tollerato e ha portato a marcate riduzioni di alfa-sinucleina nel siero ei pazienti affetti da malattia di Parkinson (PD). È il risultato di uno studio clinico di fase Ib, pubblicato online su “JAMA Neurology”
Tutti i livelli di dose di PRX002/RG7935, un anticorpo monoclonale mirato all’alfa-sinucleina aggregata, hanno raggiunto l’obiettivo primario dello studio di sicurezza e tollerabilità in pazienti con PD idiopatica da lieve a moderata, riportano gli autori, guidati da Joseph Jankovic, del Baylor College of Medicine di Houston.
Dosi singole e multiple del farmaco hanno prodotto «un forte legame di alfa-sinucleina periferica e aumenti dose-dipendenti di PRX002 nel liquido cerebrospinale, raggiungendo concentrazioni di liquido cerebrospinale che potrebbero essere in grado di coinvolgere l’alfa-sinucleina aggregata extracellulare nel cervello» scrivono.
Netta riduzione del target nel liquor
Questa è la prima dimostrazione di un’immunoterapia con anticorpi anti-alfa-sinucleina in pazienti con PD, sottolineano i ricercatori. «Un robusto coinvolgimento dei target ha portato a una riduzione media fino al 97% dei livelli sierici di alfa-sinucleina libera».
La proteina alfa-sinucleina aggregata nel sistema nervoso centrale e periferico è associata patologicamente al PD, ma i meccanismi alla base della tossicità dell’alfa-sinucleina sono sconosciuti. PRX002 è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire forme aggregate di alfa-sinucleina, inibendo il trasferimento da neurone a neurone di presunte forme patogene di alfa-sinucleina e rallentando potenzialmente la progressione della malattia.
Una precedente singolo di fase I a dosaggio singolo crescente in adulti sani aveva mostrato che PRX002 era sicuro e ben tollerato fino a 30 mg/kg e aveva portato a riduzioni dose-dipendenti della alfa-sinucleina libera nel siero. Nell’attuale studio di fase Ib con dose ascendente multipla, i ricercatori hanno valutato la sicurezza e la tollerabilità di PRX002 a dosi fino a 60 mg/kg in pazienti con PD…”
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Fonte: Parkinson, MoAb mirato all’alfa-sinucleina aggregata sicuro in fase Ib. Al via la fase II”, PHARMASTAR