Malattie rare – Beta talassemia, nuovi dati per la terapia genica
“Sono stati presentati durante l’Eha i risultati di due studi clinici su LentiGlobin, terapia sviluppata da Bluebird bio. Alcuni tipi di pazienti (con genotipo non grave) hanno raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni. La domanda di autorizzazione prevista entro il 2018
Ancora un passo avanti verso la terapia genica contro la beta talassemia. Nuovi dati arrivano dal Congresso della società europea di ematologia (Eha), dove Bluebird bio ha presentato i risultati di due studi.
Il primo è il trial di fase I/II Northstar (HGB-204), giunto al termine, condotto su pazienti adolescenti e adulti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con qualsiasi genotipo.
Il secondo uno studio clinico multicentrico di Fase III Northstar-2 (HGB-207), ancora in corso, che sta testando la terapia genica sperimentale LentiGlobinTM per il trattamento di pazienti affetti da Tdt con un particolare genotipo (non β0/β0).
Senza trasfusioni
“I dati dei due studi indicano che un trattamento effettuato una sola volta con LentiGlobin potrebbe agire sulla causa genetica scatenante la Tdt” ha affermato David Davidson, Chief Medical Officer di bluebird bio. “Grazie al perfezionamento del processo di produzione, la maggior parte dei pazienti affetti dalla patologia con genotipo non β0/β0 è risultata trasfusione-indipendente e sta producendo un livello totale di emoglobina normale o quasi normale”.
La β-talassemia trasfusione dipendente
La β-talassemia è la malattia ereditaria del sangue più diffusa al mondo. Ne sono affetti circa 300 mila pazienti, di cui 6-7 mila solo in Italia. L’incidenza più alta si ha nelle due Isole maggiori, nelle regioni meridionali del Paese e nell’area del Polesine. ll 60-80% dei pazienti presenta normalmente una forma grave (talassemia major) che necessita di un trattamento trasfusionale regolare. Le trasfusioni, tuttavia, comportano dei rischi, tra cui l’inevitabile accumulo di ferro, che può causare danni a diversi organi e ridurre l’aspettativa di vita dei pazienti. Per questo vengono utilizzati anche farmaci per eliminare il ferro in eccesso. Questo particolare tipo di paziente è detto affetto da β-talassemia trasfusione dipendente…”
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Fonte: “Nuovi dati per la terapia genica contro la beta talassemia”, ABOUTPHARMA
