Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne: la decisione era già nell’aria. Chmp ha dato parere negativo a ‘eteplirsen’. Azienda fa ricorso
“La decisione era già nell’aria. Il comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere negativo, raccomandando di non approvare eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. L’azienda si è appella alla decisione richiedendo l’intervento di esperti esterni indipendenti
La decisione è in contrasto con la controversa approvazione accelerata di eteplirsen da parte della Fda giunta nel settembre 2016. Ribaltando ogni prognostico, l’agenzia americana si era espressa contro la raccomandazione negativa del Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee dell’Fda che aveva concluso gli studi di eteplirsen non erano riusciti a fornire prove convincenti che il farmaco è efficace nella cura della DMD.
Cosa ha detto il Chmp
Il gruppo consultivo europeo sembra aver avuto lo stesso problema. “Il Chmp era preoccupato che lo studio principale, che ha coinvolto 12 pazienti, non confrontasse eteplirsen con placebo oltre le 24 settimane, durante le quali non c’era alcuna differenza significativa tra eteplirsen e placebo nel 6 minutes walking test “si legge in una dichiarazione dell’Ema. “I metodi per confrontare i risultati dei principali studi con i dati storici non erano soddisfacenti per dimostrare l’efficacia della nuova medicina”. “Il Comitato ha ritenuto che siano necessari ulteriori dati per dimostrare che le quantità ridotta di distrofina accorciata prodotta in seguito al trattamento con eteplirsen portano benefici duraturi per il paziente”, scrive il Chmp in una nota.
“Pertanto, il Chmp ha ritenuto che non fosse possibile stabilire l’equilibrio tra vantaggi e rischi di eteplirsen nel trattamento del DMD”, conclude la dichiarazione. “Il Chmp ha pertanto raccomandato di rifiutare l’autorizzazione all’immissione in commercio”.
L’azienda si oppone alla decisione
Il primo giugno, l’azienda ha chiesto un riesame del parere del Chmp. Nella sua dichiarazione l’azienda produttrice, Sarepta, riconosce che si attendeva la decisione e che intende impugnarla. “Come già comunicato in occasione della conference call con gli analisti finanziari tenutasi lo scorso 5 maggio, era previsto un parere negativo a seguito del voto di tendenza per le dichiarazioni orali”, nota l’azienda.
“Sarepta chiederà un riesame del parere, che comporterà l’assegnazione di un nuovo relatore e di un nuovo correlatore. L’azienda richiederà anche un gruppo di consulenza scientifica su DMD essere chiamato in modo che gli specialisti neuromuscolari, esperti nel lavoro con i trattamenti per questi pazienti, in grado di fornire una guida esperta e la comprensione, tra le altre cose, la validità dei controlli esterni utilizzati e l’importanza di alcuni endpoint funzionali, tra cui, ad esempio, la rilevanza del significativo rallentamento del declino polmonare nei pazienti con questa malattia difficile da curare”.
Il riesame dovrebbe concludersi entro la fine del 2018.
Come funziona il farmaco
Eteplirsen è un farmaco basato sull’innovativa tecnica di ‘salto dell’esone’ (exon skipping) e, in virtù del suo meccanismo d’azione, permette la produzione, da parte dell’organismo, di una forma tronca ma pur sempre funzionale di distrofina, la particolare proteina che risulta mancante nei pazienti con DMD e che è all’origine della progressiva debolezza muscolare che contraddistingue la patologia.
La terapia è applicabile solo ai pazienti con DND che presentano la mutazione dell’esone 51, una variante che interessa circa il 13% dei malati. Si tratta di una patologia rara, devastante e che conduce i pazienti a morte in giovane età…”
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Fonte: “Duchenne, come previsto il Chmp ha dato parere negativo a eteplirsen. Azienda fa ricorso”, PHARMASTAR
