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Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, un nuovo farmaco all’orizzonte

Testato con successo in una sperimentazione di fase II condotta su oltre 100 pazienti da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs – Università Cattolica del Sacro Cuore. I risultati pubblicati sulla rivista Jama. Presto si passerà alla successiva e ultima fase di sperimentazione clinica

28 MAG – Testato un nuovo farmaco, la pentraxina-2 ricombinante, contro una grave malattia respiratoria dalle cause tuttora sconosciute, la fibrosi polmonare idiopatica, una patologia rara la cui diffusione è però destinata ad aumentare, complice l’invecchiamento della popolazione.
I test clinici, coordinati da Luca Richeldi, Ordinario di Malattie dell’Apparato Respiratorio dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Pneumologia della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs, hanno coinvolto oltre 100 pazienti e i risultati ottenuti sono stati pubblicati sulla rivista Jama. La sperimentazione in corso al Policlinico A. Gemelli è parte di uno studio multicentrico di portata mondiale.

Presso il Gemelli è attivo un Centro di riferimento regionale per le fibrosi polmonari in cui vengono seguiti circa 300 pazienti affetti da queste patologie respiratorie.

La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia dei polmoni caratterizzata da una progressiva perdita della funzione respiratoria, che conduce alla morte generalmente per insufficienza respiratoria in media dai 3 ai 5 anni dopo la diagnosi (purtroppo solo circa il 30% dei pazienti sopravvive 5 anni dopo la diagnosi, una prognosi peggiore della maggior parte delle patologie oncologiche). Si calcola che in Italia circa 5.000 nuovi casi di malattia siano diagnosticati ogni anno. I maschi sono più frequentemente affetti delle femmine, e benché la malattia possa colpire a tutte le età, la maggioranza dei casi viene diagnosticata in persone che hanno più di 70 anni.

La causa della fibrosi polmonare idiopatica è tuttora sconosciuta, anche se alcuni fattori di rischio sono stati identificati, tra cui il fumo di sigaretta, il reflusso gastroesofageo, virus respiratori ed esposizioni a inquinanti ambientali. In alcuni casi esiste una familiarità e circa il 30% del rischio di ammalarsi è su base genetica. I sintomi principali sono la fatica a respirare (soprattutto a seguito di sforzi fisici) e la tosse secca. Il sospetto diagnostico viene posto in genere sulla base di un esame Tac ad alta risoluzione del torace. Attualmente sono disponibili due farmaci (nintedanib e pirfenidone) che rallentano la progressione della malattia (la velocità di perdita della funzione polmonare).

Questo studio di fase 2 ha sperimentato la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco, la pentraxina-2 ricombinante…”

Fonte: “Fibrosi polmonare idiopatica. Un nuovo farmaco all’orizzonte per questa grave malattia rara”, Quotidiano sanità

Tratto dahttp://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=62259