Malattie rare – Fenilchetonuria, FDA dà a ‘Palynziq’ luce verde per trattamento adulti
Palynziq di Biomarin Pharmaceutical, o pegvaliase-pqpz, ha appena ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per ridurre le concentrazioni di fenilalanina (Phe) nel sangue negli adulti con fenilchetonuria (PKU), che, nonostante la gestione esistente, hanno concentrazioni di Phe nel sangue incontrollate superiore a 600 micromo/L.
Stimata per un impatto su 1 su 12.500 bambini ogni anno negli Stati Uniti, la PKU è una malattia metabolica ereditaria rara che influenza il modo in cui il corpo elabora il cibo in energia. Se non trattata, la PKU determina un aumento dei livelli di Phe nel sangue; non trattato, Phe può potenzialmente accumularsi per raggiungere livelli nocivi all’interno del corpo, complicazioni neurologiche e neuropsichiatriche che possono avere un impatto sul modo in cui un paziente pensa, agisce e sente.
“L’obiettivo nel trattamento della PKU è di mantenere i livelli di Phe nel sangue entro i limiti stabiliti dalle linee guida mediche, poiché l’elevazione di Phe può essere tossica e dannosa per il cervello”, Cary Harding, MD, professore all’Oregon Health & Science University e investigatore per gli studi di fase 3, ha detto in una dichiarazione. “Palynziq fornisce un altro strumento molto necessario per noi per aiutare i pazienti adulti a controllare i loro livelli di Phe, che in precedenza non era stato possibile per molti adulti che vivono con questa condizione.”
La decisione della FDA è stata presa sulla base dei dati di uno studio clinico di fase 3, PRISM-2, in cui pegvaliase ha ridotto i livelli ematici di Phe, raggiungendo l’endpoint primario di cambiamento nel sangue di Phe rispetto al placebo (P <.0001).
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Fonte: “FDA Gives Palynziq the Green Light for Treatment of Adults with Phenylketonuria”, RareDiseaseReport
Tratto da: http://www.raredr.com/news/fda-gives-palynziq-the-green-light-for-treatment-of-phenylketonuria