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Malattie rare – Emofilia, terapia genica sotto i riflettori

I risultati di due studi presentati al congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (WFH) che si tiene in questi giorni a Glasgow, in Scozia, hanno dimostrato che le due terapie geniche sperimentali di Pfizer/Spark Therapeutics e di BioMarin hanno il potenziale per offrire nuovi trattamenti sia per l’emofilia B che per l’emofilia A

Lo studio di Pfizer/Spark sull’emofilia B
Secondo quanto dichiarato dalle due aziende, nella prima parte dello studio di Fase I/II tutti i 15 pazienti affetti da emofilia B grave o moderatamente grave che hanno ricevuto il vettore virale adeno-associato SPK-9001 avevano interrotto le infusioni routinarie di concentrato del fattore della coagulazione IX.

Nessuno dei pazienti ha avuto reazioni avverse gravi, né ci sono stati eventi trombotici o inibitori del fattore IX a partire dal cut-off dei dati del 7 maggio.

Il capo della ricerca e sviluppo di Spark, Katherine High ha osservato che «il nostro impegno nella ricerca sulla terapia genica nei nostri programmi di emofilia rimane costante, con l’obiettivo di sviluppare un nuovo approccio terapeutico con un profilo di rischio/beneficio positivo che mira a eliminare il sanguinamento spontaneo e liberare i pazienti dal bisogno di infusioni regolari».

Pfizer e Spark hanno riferito che per tutti i 15 partecipanti la frequenza di sanguinamento annualizzato è stato ridotto del 98% a una media annua di 0,2 sanguinamenti/paziente, rispetto al valore pre-trattamento di 8,9 sanguinamenti, con un solo caso di un evento emorragico quattro o più settimane dopo l’infusione di SPK-9001.

La frequenza di infusione annualizzata è stata ridotta del 99% a una media annua di 0,9 infusioni, rispetto alle 57,2 infusioni medie prima del trattamento.

Inoltre, a partire dal cut-off dei dati del 7 maggio, tutti i 13 pazienti che avevano completato almeno 12 settimane di follow-up dopo l’infusione di SPK-9001 avevano raggiunto livelli di fattore IX stabile superiori al 12%. Infine i livelli di attività del fattore IX allo stato stazionario nei primi 10 pazienti trattati, a partire da 12 settimane fino a 52 settimane di follow-up, erano compresi tra il 14,3% e il 76,8%…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Emofila, al congresso mondiale la terapia genica sotto i riflettori”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/oncoemato/emofila-al-congresso-mondiale-la-terapia-genica-sotto-i-riflettori-26828