Malattie rare – Epidermolisi bollosa distrofica recessiva, i risultati di sperimentazione clinica di fase 1/2 di FCX-007 dimostrano l’efficacia
Ieri mattina, Fibrocell Science, Inc. ha rilasciato risultati provvisori dal suo trial clinico di fase 1/2 di FCX-007 per il trattamento dell’epidermolisi bollosa recessiva dell’epidermolisi (RDEB).
M. Peter Marinkovich, MD, direttore degli studi presso il sito della Stanford University e professore associato di dermatologia presso la Stanford University School of Medicine ha presentato i risultati al 7 ° meeting internazionale di dermatologia investigativa il 19 maggio 2018.
“La fase 1 del trial di FCX-007 continua ad essere incoraggiante e rafforza il potenziale per il trattamento di pazienti con RDEB”, ha dichiarato Alfred Lane, MD, Chief Medical Advisor di Fibrocell e Professore di Dermatologia e Pediatria (Emerito) presso la Scuola di Medicina della Stanford University in una recente dichiarazione. “Mentre ci spostiamo nella fase 2 del processo, non vedo l’ora di incorporare questi apprendimenti nel processo e determinare l’impatto sui risultati dei pazienti”.
FCX-007 è in fase clinica il candidato della terapia genica. È un fibroblasto autologo geneticamente modificato che codifica per il gene COL7 e fornisce il trattamento alle aree colpite evitando la distribuzione sistemica.
L’epidermolisi bollosa distrofica (DEB) è una condizione genetica debilitante che fa sì che la pelle sia molto fragile e che si ricopra facilmente di bolle. Il minimo di lesioni, come urti o sfregamenti, può causare la rottura e la formazione di vesciche sulla pelle.
La DEB è causata da una mutazione nel gene chiamato COL7A1. Quando mutato, COL7A1 non produce il necessario collagene proteico VII per creare le fibre di ancoraggio che tengono insieme la pelle.
4 pazienti adulti (n = 7 ferite) di età compresa tra 20 e 37 anni sono stati trattati con FCX-007 nei margini e attraverso le ferite individuate, così come in siti cutanei intatti separati.
Una singola seduta di iniezione intradermica al basale è stata ricevuta da 3 pazienti mentre una seconda sessione di iniezione è stata ricevuta da 1 paziente a 25 settimane post-somministrazione (come consentito dal protocollo di sperimentazione clinica) nelle restanti aree della ferita non cicatrizzate.
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Fonte: “Phase 1/2 Clinical Trial Results of FCX-007 Prove Efficacy”, RareDiseaseReport
Tratto da: http://www.raredr.com/news/phase-12-clinical-trial-results-of-fcx007-prove-efficacy