Malattie rare – Distrofia muscolare dei cingoli tipo 2E, FDA concede designazione di malattia pediatrica rara per ‘MYO-101’
Il 16 magio Myonexus Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara per MYO-101, che è una terapia genica basata su AAV per il trattamento della distrofia muscolare dei cingoli (LGMD) tipo 2E.
“La designazione di patologia pediatrica rara della FDA per MYO-101 riflette i dati convincenti alla base del programma MYO-101 e il potenziale di offrire una prima opzione di trattamento per la LGMD di tipo 2E”, ha dichiarato Michael Triplett, CEO di Myonexus Therapeutics in una recente dichiarazione.
Le LGMD sono malattie genetiche caratterizzate da debolezza progressiva e debilitante. Prima che la degenerazione muscolare progredisca verso i muscoli delle braccia e delle gambe, inizia nei muscoli intorno ai fianchi e alle spalle.
Nella LGMD di tipo 2E, la malattia di solito inizia prima dei 10 anni, progredisce fino alla perdita di deambulazione negli anni dell’adolescenza e spesso porta alla morte prima dei 30 anni. Attualmente, non esistono trattamenti o cure per la LGMD di tipo 2E.
All’interno del laboratorio di Louise Rodino-Klapac, PhD e sotto la guida clinica di Jerry Mendell, MD, presso il Nationwide Children’s Hospital Center for Gene Therapy, Myonexus sta innovando 5 nuove terapie geniche autorizzate.
Il programma MYO-101 ne include solo una.
MYO-101 è progettato per trasfettare un gene che codifica e ripristina la proteina beta-sarcoglicano; l’obiettivo è ripristinare il complesso distroglicano. Utilizza un sistema vettoriale AAVrh.74 che ha mostrato forti dati preclinici di sicurezza ed efficacia.
Questo vettore è lo stesso utilizzato nel programma di terapia genica della micro-distrofina che Sarepta sta sviluppando con l’ospedale pediatrico di Nationwide.
Lo studio di fase 1 / 2a su MYO-101 dovrebbe iniziare a metà del 2018.
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Fonte: “FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to LGMD Type 2E”, RareDiseaseReport
