Malattie rare – Confronto effetto trattamenti terapie approvate da FDA
Uno studio pubblicato in BioMed Central Medicine Journal confronta gli effetti terapeutici osservati negli studi pivotali a supporto dell’autorizzazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di 88 nuovi trattamenti tra il 2005 e il 2012 sulla base di marker surrogati della malattia, con quelli osservati in sperimentazioni post-autorizzazione per la stessa indicazione. Il database della FDA determina le indicazioni per le quali i nuovi agenti terapeutici ricevono la designazione orfana e se le applicazioni sono state designate in base alla priorità o a una revisione standard. Inoltre, gli autori affermano che le aziende farmaceutiche sono tenute a presentare sperimentazioni adeguatamente controllate che forniscano prove della sicurezza del farmaco per l’approvazione all’immissione in commercio e che le sperimentazioni che usano marker surrogati per endpoint possono generare errori e ridurre la certezza del reale effetto clinico del medicinale. Scopo dello studio è integrare i marker surrogati nella progettazione delle sperimentazioni cliniche per diminuire la potenziale erronea interpretazione dell’effetto dei farmaci.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-09-05-2018.html
