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Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, per nusinersen dati positivi di efficacia/sicurezza long-term da studio SHINE

L’uso a più lungo termine dell’oligonucleotide antisenso nusinersen è sicuro ed efficace nei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio infantile. Lo suggeriscono i risultati ad interim dello studio SHINE in aperto, condotto su 89 pazienti che sono transitati dallo studio ENDEAR di fase 3. I nuovi dati sono stati presentati nel corso dell’Emerging Science Session durante il meeting annuale 2018 dell’American Academy of Neurology (AAN), che si è svolto a Los Angeles

I partecipanti che hanno ricevuto il nusinersen per via intratecale sia nei trial originali sia in quelli più recenti hanno fatto registrare un continuo miglioramento della funzione motoria, come la stazione seduta e il controllo dei movimenti del capo, e del tempo di sopravvivenza libera da eventi (EFS), quali l’exitus o la necessità permanente di ventilazione assistita.

Inoltre il tempo medio EFS è apparso significativamente maggiore in questi pazienti rispetto a quelli sottoposti a una procedura “sham” (fittizia) nel trial ENDEAR e avevano in seguito iniziato il trattamento con nusinersen nello studio SHINE (rispettivamente 73 settimane vs 23 settimane). Non solo. Quest’ultimo gruppo ha mostrato ulteriori miglioramenti in termini di funzione motoria dopo lo “switch” al farmaco in studio.

Sebbene 83 pazienti nello studio SHINE presentassero un qualche tipo di evento avverso (AE), non si sono avuti gravi AE correlati al trattamento. Gli AE più comunemente segnalati sono stati febbre e infezioni del tratto respiratorio superiore.

La patologia e la storia registrativa del farmaco, in breve
La SMA – si ricorda – è una malattia genetica rara e spesso fatale che causa debolezza muscolare e perdita progressiva del movimento. Si tratta di una patologia ereditaria solitamente diagnosticata nel primo anno di vita che colpisce i neuroni motori. I pazienti presentano livelli insufficienti di una proteina chiamata SMN (Survival Motor Neuron), essenziale per il normale funzionamento e la sopravvivenza dei motoneuroni.

Nusinersen agisce attivando la funzione del gene SMN2. Prodotto da Biogen e commercializzato con il nome di Spinraza, nusinersen è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti nel gennaio 2017 per il trattamento di bambini e adulti con SMA ed è stato il primo farmaco a ricevere l’approvazione per questa condizione. Come accennato, viene somministrato per iniezione nel liquido cerebrospinale (CSF)…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Atrofia muscolare spinale, per nusinersen dati positivi di efficacia/sicurezza long-term dallo studio SHINE”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/neuro/atrofia-muscolare-spinale-per-nusinersen-dati-positivi-di-efficacia-sicurezza-long-term-dallo-studio-shine–26655