Malattie rare – Sindrome dell’X fragile, terapia ottiene designazione USA di farmaco orfano

La designazione di farmaco orfano è stata concessa dalla FDA (Food and Drug Administration) statunitense a ‘BPN14770’, in sviluppo per il trattamento della sindrome dell’X fragile. 

La ricerca storica ha dimostrato la capacità di BPN14770 di migliorare la qualità delle connessioni tra i neuroni. Inoltre, il farmaco ha mostrato il potenziale per migliorare molteplici risultati comportamentali nei modelli di topi di X fragile.

“BPN14770, che ha il potenziale per migliorare la funzione cognitiva e la memoria in una varietà di devastanti disturbi cerebrali, affronta una delle disfunzioni biochimiche coinvolte nella sindrome dell’X fragile e probabilmente in altri disturbi dello spettro autistico”, ha detto Mark E. Gurney, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di Tetra Discovery Partners in un comunicato stampa.

BPN14770 è un inibitore della fosfodiesterasi-4D (PDE4D) destinato a migliorare le fasi iniziali e tardive della formazione della memoria.

Il suo nuovo meccanismo d’azione ha dimostrato il potenziale per migliorare le funzioni cognitive e di memoria, non solo nella sindrome dell’X fragile, ma anche in altri devastanti disordini neurologici come il morbo di Alzheimer e altre forme di demenza e schizofrenia.

BPN14770 ha completato un trio di studi clinici di Fase 1 sull’uomo, arruolando 147 soggetti in totale e mostrando eccezionale sicurezza, biodisponibilità orale e beneficio cognitivo preliminare nei soggetti anziani.

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Fonte: “Fragile X Syndrome Therapy Granted Orphan Drug Designation”, RAREDISEASEREPORT

Tratto da: http://www.raredr.com/news/bpn14770-orphan-drug-designation