17 Apr 2018
Malattie rare – Emofilia A, FDA designa ’emicizumab’ come terapia innovativa in pazienti senza inibitori
“Per la seconda volta la Food and Drug Administration designa emicizumab come Breakthrough Therapy (BTD) per il regime di profilassi per la prevenzione o riduzione degli episodi di sanguinamento in tutti i pazienti con emofilia A, cioè anche in quelli senza inibitori
Il riconoscimento sottolinea il valore innovativo di emicizumab e la volontà di fornire il prima possibile ai pazienti una soluzione terapeutica d’avanguardia.
Emicizumab è il primo anticorpo monoclonale bispecifico concepito per mimare l’azione del fattore VIII legando a ponte i fattori IXa e X, proteine necessarie per l’attivazione del processo di coagulazione del sangue. Questa innovativa terapia aveva già ricevuto la BTD per i pazienti con emofilia A con inibitori, questa seconda designazione è basata sui risultati ottenuti dallo studio di fase terza HAVEN 3 condotto su adulti di età superiore ai 12 anni con emofilia A senza inibitori.
Emicizumab è il primo anticorpo monoclonale bispecifico concepito per mimare l’azione del fattore VIII legando a ponte i fattori IXa e X, proteine necessarie per l’attivazione del processo di coagulazione del sangue. Questa innovativa terapia aveva già ricevuto la BTD per i pazienti con emofilia A con inibitori, questa seconda designazione è basata sui risultati ottenuti dallo studio di fase terza HAVEN 3 condotto su adulti di età superiore ai 12 anni con emofilia A senza inibitori.
Emicizumab ha già ottenuto la raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori e l’approvazione della Comunità Europea per tutte le fasce d’età.
“Per la prima volta dopo 20 anni, siamo ad una svolta cruciale nella gestione terapeutica dell’emofilia, malattia rara ed ereditaria del sangue, che colpisce circa 4.000 persone in Italia – dichiara Anna Maria Porrini, Country Medical Director di Roche…”
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Fonte: “Emofilia A, per emicizumab designazione di terapia innovativa per i pazienti senza inibitori”, PHARMASTAR
