Malattie rare – Novo Nordisk cerca di espandersi nel campo dell’Anemia falciforme
“Dato che la concorrenza in arrivo minaccia il suo business nell’emofilia, Novo Nordisk sta cercando di espandersi in altre malattie del sangue. Nei giorni scorsi ha messo sul tavolo 400 milioni di dollari per acquisire la licenza mondiale di un nuovo farmaco per l’anemia falciforme sviluppato dalla giovane biotech EpiDestiny
Il candidato EPI01 combina un farmaco chemioterapico con un composto con proprietà antitumorali. Anche se può sembrare una combinazione più adatta per trattare il cancro, ha mostrato di incrementare i livelli di emoglobina fetale, che a sua volta può aumentare l’emivita dei globuli rossi e l’aspettativa di vita del paziente.
EPI01 è una formulazione orale a dose fissa di decitabina, un enzima DNA metil transferasi 1, e tetraidrouridina, un inibitore della citidina deaminasi, che ha il potenziale per aumentare la quantità di emoglobina fetale. Questa può sostituire l’emoglobina difettosa nei pazienti con anemia falciforme, con l’intento di prevenire la deformazione dei globuli rossi e migliorare il livello di ossigeno nel sangue.
In uno studio di Fase I concluso di recente, EPI01 ha dimostrato una maggiore espressione di emoglobina fetale e una buona sicurezza dopo otto settimane di somministrazione in un piccolo gruppo di pazienti. Le osservazioni cliniche hanno dimostrato il potenziale di EPI01 come terapia sicura e altamente significativa nel modificare la malattia.
«Per Novo Nordisk è una grande opportunità per entrare in una nuova area terapeutica strettamente legata alla nostra attività biofarmaceutica esistente e quindi utilizzare le nostre principali attività di ricerca e sviluppo e commerciali per i pazienti affetti da una grave malattia cronica», ha detto Mads Krogsgaard Thomsen, vicepresidente esecutivo e capo scientifico di Novo Nordisk…”
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Fonte: “Ematologia, Novo Nordisk punta all’anemia falciforme”, PHARMASTAR
Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/oncoemato/ematologia-novo-nordisk-punta-allanemia-falciforme–26484
