Malattie rare – Duchenne (DMD), primo paziente riceve terapia genica con mini-distrofina
“Ha preso il via uno studio clinico di fase 1b con PF-06939926, farmaco sperimentale sviluppato da Pfizer per la terapia genica con mini-distrofina nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Il primo bambino ha ricevuto un’infusione del gene mini-distrofina il 22 marzo, somministrato sotto la supervisione dello sperimentatore principale, Edward Smith, MD, Professore Associato di Pediatria e Neurologia presso il Duke University Medical Center. Si prevede che lo screening e l’arruolamento dei pazienti venga esteso fino a quattro siti di ricerca clinica negli Stati Uniti. I primi dati di questo studio sono attesi nella prima metà del 2019, dopo che tutti i pazienti saranno stati valutati per un anno intero post-trattamento.
“A nome della comunità di persone e famiglie che vivono con la distrofia muscolare di Duchenne, salutiamo con favore l’importante passo che Pfizer ha intrapreso per promuovere un’opzione di trattamento potenzialmente in grado di impattare sulla vita dei ragazzi colpiti da questa terribile malattia”, ha detto Debra Miller, CEO e fondatrice di Cure Duchenne .
“L’impulso che stiamo vedendo nel campo della terapia genica evidenzia le opportunità di progresso offerte dalla scienza. Oggi ci sono opzioni di trattamento molto limitate per i nostri ragazzi. Attraverso la collaborazione e il dialogo continuo con aziende come Pfizer, speriamo di riuscire a trovare terapie che possano cambiare radicalmente l’esito per le persone con DMD “…”
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Fonte: “Duchenne, primo paziente riceve terapia genica con mini-distrofina”, PHARMASTAR
