Malattie rare – FDA conferisce la designazione di farmaco orfano all’Elamipretide per la Sindrome di Barth
Ieri, la Stealth BioTherapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato la designazione di farmaco orfano al suo farmaco candidato sperimentale elamipretide, destinato al trattamento dei pazienti con Sindrome di Barth.
La sindrome di Barth è una condizione genetica che si verifica quasi esclusivamente nei maschi. È caratterizzata da un cuore indebolito e ingrossato, da infezioni ricorrenti dovute a un piccolo numero di globuli bianchi, da debolezza nei muscoli utilizzati per il movimento e da bassa statura.
L’elamipretide è un agente protettivo mitocondriale che migliora la vitalità cellulare e la funzione degli organi in diversi stati patologici, come i disturbi cardiovascolari, renali, oftalmici, metabolici e scheletrici. L’elamipretide sembra mirare e proteggere i mitocondri disfunzionali – senza influenzare i mitocondri e le cellule sane – attraverso un nuovo meccanismo che migliora le deficienze della catena di trasporto degli elettroni (ETC) nella malattia.
Reenie McCarthy, amministratore delegato di Stealth, ha spiegato il significato del farmaco della compagnia farmaceutica. “Attualmente non esistono terapie approvate dalla FDA per i pazienti con la Sindrome di Barth, una condizione debilitante caratterizzata da debolezza del cuore e dei muscoli scheletrici. Crediamo che l’elamipretide rappresenti un approccio promettente e innovativo con il potenziale di offrire speranza ai pazienti Con sindrome di Barth, e siamo molto contenti di aver ricevuto la designazione di farmaco orfano per questa indicazione. ”
Nel marzo 2018, è stato annunciato il completamento dello studio crossover TAZPOWER Phase 2/3 che valutava gli effetti del trattamento giornaliero dell’elamipretide ed era seguito da un’estensione del trattamento in aperto. Lo studio crossover aveva incluso 12 partecipanti maschi di 12 anni e più anziani con Sindrome di Barth geneticamente confermata.
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Fonte: “FDA Grants Orphan Drug Designation to Elamipretide for Bath Syndrome”, RAREDISEASEREPORT