Infezioni polmonari non tubercolari (NTM) – Presentazione all’Fda della domanda per ‘amikacina liposomiale’
“La biotech americana Insmed ha annunciato la presentazione all’Fda della domanda di registrazione per ALIS (sospensione liposomica di amikacina per via inalatoria), un farmaco destinato al trattamento di adulti affetti da infezioni polmonari non tubercolari (NTM) causate dal Mycobacterium avium (MAC). Non ci sono attualmente farmaci approvati negli Usa per la terapia di questo tipo di infezioni
A questo farmaco l’Fda ha concesso la priority review, cioè la revisione accelerata del dossier registrativo (6 mesi anzichè i classici 10). L’Fda ha già designato ALIS come un farmaco orfano, una terapia fortemente innovativa e un prodotto qualificato per le malattie infettive (QIDP) ai sensi del Generating Antibiotic Incentives Now (GAIN) Act.
ALIS è una nuova formulazione inalatoria di amikacina che va somministrata una volta al giorno. L’efficacia della soluzione di amikacina parenterale è già stata stabilita per varie infezioni, ma questa nuova formulazione mira ad evitare le possibili tossicità associate alla somministrazione per via endovenosa. La tecnologia dei liposomi polmonari messa a punto dall’azienda utilizza liposomi neutri di carica per somministrare l’amikacina direttamente al polmone, dove viene assorbita dai macrofagi polmonari nel sito di infezione da NTM. Ciò si traduce in un rilascio prolungato di amikacina, riducendo al contempo l’esposizione sistemica e le tossicità associate.
I dati presentati dall’azienda all’Fda comprendono quelli provenienti dallo studio di fase 3 CONVERT (INS-212) e dallo studio di fase 2 TR02-112. CONVERT è uno studio randomizzato, open-label, globale (N=350) volto a confermare i risultati della conversione della coltura osservati dallo studio clinico di Fase 2 condotto su pazienti con malattia polmonare refrattaria NTM causata da MAC.
L’endpoint primario è la percentuale di pazienti che al mese 6 raggiungono la conversione della coltura di espettorato nel gruppo ALIS più la terapia che si basa sulle attuali linee guida (GBT) rispetto alla sola GBT.
I pazienti che raggiungono la conversione culturale entro il mese 6 continueranno lo studio per ulteriori 12 mesi dopo la la prima coltura mensile di espettorato negativo; coloro che non si convertono avranno la possibilità di essere arruolati allo studio INS-312.
Malattia polmonare NTM
La malattia polmonare NTM è un disturbo raro e grave associato a un aumento dei tassi di morbilità e mortalità. I pazienti con NTM possono sperimentare una moltitudine di sintomi come febbre, perdita di peso, tosse, mancanza di appetito, sudorazione notturna, sangue nello sputo e stanchezza. I pazienti con malattia polmonare NTM spesso richiedono lunghe degenze ospedaliere per gestire la propria condizione. Gli attuali approcci basati sulle linee guida implicano l’uso di regimi multi-farmaci non approvati specificamente per il trattamento della malattia polmonare NTM, e il trattamento può durare fino a due anni o più…”
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Fonte: “Infezioni polmonari non tubercolari (NTM), depositata domanda Fda per amikacina liposomiale”, PHARMASTAR
