Leucemia acuta mieloide (LAM) e blasti midollari >30% – Via libera AIFA per ‘azacitidina’
“Nuove opportunità di cura per le persone affette da Leucemia Acuta Mieloide (LAM) grazie a farmaci efficaci e tollerati. L’AIFA ha approvato la rimborsabilità di azacitidina nel trattamento dei pazienti adulti con Leucemia Acuta Mieloide (LAM) e blasti midollari >30%, non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
«L’azacitidina è una molecola che appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti e, per tale motivo, interferisce con alcuni meccanismi che accompagnano l’evento leucemico – afferma Felicetto Ferrara, Primario della Divisione di Ematologia dell’Ospedale A. Cardarelli di Napoli – è noto che nelle LAM può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l’azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante avendo la capacità di ripristinare un’attività genica il più vicino possibile a quella normale».
I risultati dello studio AML-001, trial multicentrico di fase III, randomizzato, in aperto, hanno mostrato che in una popolazione di pazienti LAM a età media di 75 anni e percentuale di blasti >30% nel midollo osseo, il trattamento con azacitidina si associa a una più lunga sopravvivenza (10,4 mesi vs 6,5 mesi) rispetto a quello con terapie convenzionali. Comparato a queste ultime, il farmaco ha dimostrato, inoltre, di migliorare la sopravvivenza ad un anno in una maggiore percentuale di pazienti (47% vs 34%), con una riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni.
I dati della sottoanalisi Landmark dello studio AML-001, che ha valutato la sopravvivenza dei pazienti con malattia stabile a 2, 4 e 6 mesi, ha evidenziato una OS mediana di 13.6, 13.5 e 14.3 mesi, rispettivamente, nei pazienti che ottengono una stabilizzazione di malattia e un miglioramento dei valori del sangue periferico (HI)…”
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Fonte: “Leucemia acuta mieloide, via libera AIFA per azacitidina anche nei pazienti con più del 30% di blasti midollari”, PHARMASTAR
