Porpora trombocitopenica immune – Trattamento con fostamatinib produce risposte piastriniche clinicamente significative
“Il trattamento con fostamatinib ha prodotto risposte piastriniche clinicamente significative, ancora in corso, con una bassa percentuale di episodi di sanguinamento nel 43% dei pazienti con porpora trombocitopenica immune cronica con una lunga durata della malattia, che erano stati precedentemente trattati con placebo in studi di fase III. Il dato proviene dallo studio 049, estensione in aperto dei due studi di fase III, ed è stato presentato durante il 22° Annual International Congress on Hematologic Malignancies, tenutosi a Miami
“I pazienti sono apparsi in grado di tollerare fostamatinib cronicamente a lungo termine, il che è incoraggiante. Abbiamo fatto due studi di fase III, e volevamo vedere cosa succedeva ai pazienti passati dal placebo al farmaco. Abbiamo ottenuto risultati coerenti con quelli della fase in doppio cieco e stiamo continuando a valutare la sicurezza” ha detto Ben Cadieux, direttore medico di Rigel, l’azienda che sta sviluppando fostamatinib.
La porpora trombocitopenica immune è una malattia autoimmune caratterizzata da una produzione di piastrine alterata e da una distruzione piastrinica da parte dei macrofagi mediata dall’enzima SYK. Fostamatinib, un inibitore orale di SYK, è stato sviluppato per il trattamento di pazienti con porpora trombocitopenica immune e altre patologie autoimmuni aggiuntive.
Nei due precedenti studi di fase III, lo studio 047 e lo studio 048, trial randomizzati, controllati con placebo e in doppio cieco, i pazienti sono stati assegnati in rapporto 2:1 al trattamento con fostamatinib 100 mg due volte al giorno o un placebo per un massimo di 24 settimane.
Nel braccio trattato col farmaco si sono ottenute percentuali di risposta complessiva rispettivamente del 18% e 43%. I ricercatori sono quindi passati allo studio 049, studio di estensione in aperto per valutare il follow-up iniziale e a lungo termine dei pazienti trattati con fostamatinib.
Nell’estensione sono stati arruolati pazienti che avevano completato le 24 settimane dello studio di fase III o che avevano completato più di 12 settimane di trattamento e non avevano risposto. Inizialmente sono stati presentati i risultati per i pazienti che hanno ricevuto il placebo durante gli studi di fase III e successivamente hanno iniziato il trattamento con fostamatinib nello studio di estensione.
Tutti i pazienti arruolati nell’estensione erano stati precedentemente trattati con placebo a avevano una conta piastrinica al basale inferiore a 30.000/μl. I pazienti sono stati trattati con fostamatinib 100 mg per via orale due volte al giorno, aumentando la dose dopo un mese a 150 mg due volte al giorno se la conta piastrinica era inferiore a 50.000/μl.
Un endpoint dello studio era una risposta piastrinica stabile, con una conta piastrinica non inferiore a 50.000/μl nei primi 3 mesi di trattamento senza terapia di salvataggio e una conta piastrinica non inferiore a 50.000/μl in due delle tre valutazioni mensili successive. Un endpoint aggiuntivo comprendeva la risposta piastrinica complessiva con una conta piastrinica non inferiore a 50.000/μl nei primi 3 mesi di trattamento senza terapia di salvataggio nei precedenti 28 giorni…”
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Fonte: “Fostamatinib attivo nella porpora trombocitopenica immune”, PHARMASTAR
