Emofilia A con inibitori – Approvazione europea per primo anticorpo bispecifico, ’emicizumab’
“E’ l’inizio di un nuovo modo di trattare le forme più complesse di emofilia A. Quelle in cui si sviluppano gli inibitori, cioè gli anticorpi diretti conto il fattore VIII somministrato come farmaco. Sono condizioni difficili da trattare perché gli antiemofilia “normali” non funzionano più. Basti pensare che le persone affette da emofilia A con inibitori hanno un rischio di morte aumentato del 70% rispetto a quelle senza inibitori
Parliamo di emicizumab, il nuovo farmaco per la cura dell’emofilia A, già approvato in Usa e al quale la Commissione europea ha dato il via libera definitivo per il trattamento profilattico dell’emofilia A in pazienti che hanno sviluppato inibitori. Va somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Sviluppato da Roche, sarà messo in commercio con il marchio Hemlibra.
Con emicizumab l’approccio di cura è diverso da quello attuale perché si somministra un anticorpo monoclonale cosiddetto “bispecifico” che collega il fattore IX attivato e il X e quindi il farmaco svolge il ruolo del fattore VIII mancante. Si può utilizzare, anzi per ora è questa la sola indicazione approvata, in quei pazienti che hanno sviluppato gli “inibitori”, cioè quegli anticorpi diretti contro il fattore VIII esogeno somministrato come farmaco e che quindi a causa di essi viene reso impossibilitato a funzionare.
Nel corso della sua vita, quasi un soggetto su tre con emofilia A svilupperà inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII standard. Questo aspetto limita le opzioni terapeutiche e incrementa il rischio di sanguinamenti ripetuti e potenzialmente letali, soprattutto a carico delle articolazioni, che causano un danno permanente.
Cosa sono gli inibitori
Gli inibitori sono anticorpi generati dal sistema immunitario. Percepiscono i fattori della coagulazione contenuti negli emoderivati e iniettati con le infusioni come elementi estranei, distruggendoli in parte o totalmente.
Questa reazione indesiderata del sistema immunitario costituisce una possibile complicanza del trattamento sostitutivo dell’emofilia e ha come conseguenza la limitazione o la inibizione totale dell’efficacia degli emoderivati infusi.
Nei casi di emofilia con 0% di fattore è possibile che il sistema immunitario faccia fin dalla nascita una specie di inventario dei componenti del proprio organismo e che, non figurandovi il Fattore VIII, questo non venga accettato dall’esterno, pur essendo necessario. È anche possibile che la serie di lavorazioni a cui è sottoposto l’emoderivato contenente il Fattore VIII alteri o snaturi la molecola del fattore, stimolando la reazione inibitoria.
Come funziona emicizumab
Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico sperimentale ideato per unire i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue. Emicizumab può essere somministrato sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare al di sotto della pelle (per via sottocutanea) una volta a settimana. Emicizumab è studiato nell’ambito di studi registrativi di fase III condotti su soggetti di età uguale o superiore a 12 anni, con e senza inibitori del fattore VIII, e su bambini di età inferiore a 12 anni con inibitori del fattore VIII…”
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Fonte: “Emofilia A con inibitori: approvazione europea per emicizumab, primo anticorpo bispecifico”, PHARMASTAR
