Dermatomiosite giovanile – Come terapia seconda linea, primi risultati incoraggianti con ‘ciclofosfamide’
“Il trattamento con ciclofosfamide migliora la sintomatologia cutanea, globale e muscolare legata alla dermatomiosite giovanile quando viene utilizzato come trattamento di seconda linea, e non è associato ad effetti collaterali nel breve termine, Queste le conclusioni di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis and Rheumatology
Razionale e disegno dello studio
La dermatomiosite giovanile (JDM) è una rara malattia autoimmunitaria severa che rappresenta, nel corso dell’infanzia, la miopatia infiammatoria idiopatica a maggior prevalenza, con un’incidenza di 2-4 casi per milione/anno.
Mentre alcuni pazienti rispondono al trattamento standard di prima linea, che si basa sull’impiego di glucocorticoidi (GC) e/o MTX, negli altri pazienti potrebbe essere necessario ricorrere ad un trattamento di seconda linea, per il quale non sono ad oggi disponibili molti dati di efficacia.
La ciclofosfamide rappresenta un possibile candidato: come è noto, il farmaco è un agente alchilante che interferisce con la replicazione del DNA ed è tossico soprattutto nelle cellule che si replicano velocemente. Viene utilizzato per il trattamento delle neoplasie, del LES severo e delle vasculiti.
“Ad oggi – ricordano gli autori nell’introduzione allo studio – i dati relativi all’efficacia di questo farmaco nella JDM provengono da case report e da un piccolo studio descrittivo, che ha riportato un miglioramento sostenuto della malattia cutanea, in particolare delle ulcerazioni, e del coinvolgimento muscolare ed extra-muscolare. Inoltre, secondo una consensus internazionale, la ciclofosfamide è utile nel trattamento della malattia severa o refrattaria, anche se esiste nella classe medica una certa reticenza a prescrivere tale farmaco per il timore di possibili effetti collaterali ”…”
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Fonte: “Dermatomiosite giovanile, primi risultati incoraggianti con ciclofosfamide come terapia seconda linea”, PHARMASTAR
