Disordini dello spettro autistico – FDA ha concesso designazione di terapia fortemente innovativa per ‘balovaptan’
“La Food and Drug Administration, (Fda) ha concesso la designazione di terapia fortemente innovativa (breakthrough therapy designation) per balovaptan nel trattamento dei disordini dello spettro autistico
La Breakthrough Therapy designation permette di velocizzare lo sviluppo e la revisione da parte degli enti regolatori di nuovi farmaci studiati per trattare patologie importanti e che hanno mostrato risultati clinici incoraggianti, o che hanno dimostrato un miglioramento importante in termini di endpoint clinicamente rilevanti rispetto ai farmaci disponibili e dove esiste un bisogno clinico insoddisfatto.
Balovaptan, farmaco che migliora la capacità di interazione sociale e di comunicazione nelle persone con disordini dello spettro autistico, è sviluppato da p-RED, l’unità di ricerca di Roche con sede in Svizzera e la sua approvazione è attesa per il 2020.
Il farmaco, conosciuto anche con la sigla RG7314, è una piccola molecola che agisce come antagonista del recettore 1a della vasopressina.
La decisione dell’Fda si basa sui risultati dello studio di fase II VANILLA (Vasopressin ANtagonist to Improve sociaL communication in Autism) condotto in pazienti adulti con disordini dello spettro autistico. I risultati del trial erano stati presentati lo scorso maggio in occasione dell’ International Congress for Autism Research (IMFAR) e avevano dimostrato la sicurezza e la tollerabilità della molecola nei pazienti analizzati…”
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Fonte: “Autismo, per l’Fda balovaptan è una terapia fortemente innovativa”, PHARMASTAR
