29 Gen 2018
Alfa-mannosidosi – CHMP raccomanda autorizzazione immissione in commercio di ‘Lamzede’
Velmanase alfa (nome commerciale Lamzede) è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per malati di alfa-mannosidosi, forme da lievi a moderate.
L’alfa-mannosidosi è una malattia rara, per cui non esiste attualmente una cura.
La patologia consiste in un raro deficit enzimatico ereditario, che causa danni cellulari attraverso l’accumulo di oligosaccaridi ricchi di mannosio in molti organi e tessuti del corpo.
Per leggere la news originale:
Fonte: “Alfa-mannosidosi, ok dell’EMA alla terapia enzimatica”, OMAR