Mastocitosi sistemica avanzata – BLU-285 (‘avapritinib’), promettente agente orale efficace in fase I
“Il trattamento con BLU-285 (noto anche come avapritinib) ha indotto un’attività clinicamente significativa in pazienti con una forma avanzata o aggressiva di mastocitosi sistemica (AMS), una rara malattia del sangue che trova origine nei mastociti. È quanto è emerso dai risultati di uno studio di fase I tuttora in corso, presentati durante la riunione annuale dell’ASH 2017, i quali hanno mostrato inoltre che l’agente era ben tollerato dai pazienti
Su 18 criteri misurabili nei pazienti, il 72% (n = 13) ha fatto registrare una risposta globale, tra cui 2 risposte complete e 8 parziali. Tre pazienti hanno mostrato un miglioramento clinico e 5 hanno presentato una malattia stabile. Infine, tutti i pazienti hanno conseguito il controllo della malattia. Di questi 18 pazienti, 17 rimangono in trattamento.
La mutazione KIT D816V e la midostaurina
I mastociti tipicamente aiutano a proteggere il corpo dalle infezioni, tuttavia la mastocitosi sistemica (MS) può verificarsi quando queste cellule iniziano a crescere in modo incontrollabile. La mutazione KIT D816V è un driver frequente di patologia per AMS, MS con neoplasie ematologiche associate (MS-AHN) e leucemia mastocitaria (MCL), tutte caratterizzate da sintomi debilitanti, maggiore disfunzione e danno d’organo e diminuzione della sopravvivenza globale. La mutazione si trova in circa il 90-95% dei pazienti con MS.
La midostaurina, un inibitore multichinasico orale con un ampio spettro inibitorio che include KIT D816V, è l’unico agente attualmente approvato per il trattamento di AMS. Sfortunatamente, i trattamenti esistenti per la malattia, compresa la midostaurina, sono limitati in termini di efficacia.
«La midostaurina sta finalmente prendendo piede» ha detto Daniel J. DeAngelo, docente di Medicina presso la Harvard Medical School e componente del “Programma per la leucemia nell’adulto” presso il Dana-Farber Cancer Institute di Boston. «Non è un agente banale da somministrare, ha un buon tasso di risposta, migliora i sintomi, ma non vediamo molte remissioni complete»…”
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Fonte: “Avapritinib, promettente agente orale efficace in fase I contro la mastocitosi sistemica avanzata”, PHARMASTAR
