L’indicazione di Cx601 è prevista per il trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nel caso in cui le fistole abbiano mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. Si tratta della prima terapia con cellule staminali allogeniche a ricevere parere positivo del CHMP in Europa.

Cx601 è stato valutato dal CAT, la commissione scientifica dell’EMA specializzata per i Medicinali per le Terapie Avanzate (ATMP), come le terapie geniche e cellulari. L’opinione positiva del CHMP si è basata sui risultati dello studio pivotale di fase III di TiGenix ADMIRE-CD. Lo studio ADMIRE-CD è uno studio di fase III randomizzato a doppio cieco controllato, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza della molecola sperimentale Cx601. I risultati a 24 settimane, pubblicati su The Lancet, hanno dimostrato che Cx601 ha raggiunto la superiorità statisticamente significativa versus il gruppo di controllo nell’endpoint primario di efficacia combinata*. Inoltre, la frequenza e la tipologia di eventi avversi correlati al trattamento (non seri e seri) e il numero d’interruzioni dovute a eventi avversi, le più comuni delle quali erano ascessi anali e proctalgia, erano comparabili tra Cx601 e i bracci di controllo. Ulteriori dati di follow up indicano che Cx601 ha mantenuto la remissione a lungo termine nel trattamento delle fistole anali complesse refrattarie nei pazienti con malattia di Crohn per 52 settimane.

L’opinione verrà ora sottoposta alla Commissione Europea con una decisione anticipata nei prossimi mesi…”

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Fonte: “Malattia di Crohn: ok CHMP per Cx601 (darvadstrocel) per trattamento delle fistole perianali complesse”, Salute H24

Tratto da: http://www.saluteh24.com/il_weblog_di_antonio/2017/12/malattia-di-crohn-ok-chmp-per-cx601-darvadstrocel-per-trattamento-delle-fistole-perianali-complesse.html