Colangite sclerosante primitiva – Acido obeticolico, efficacia e sicurezza in fase II
“L’acido obeticolico ha prodotto una riduzione statisticamente significativa della fosfatasi alcalina (ALP) rispetto al placebo alla 24a settimana di trattamento in pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC). I dati derivano da uno studio di fase 2 e sono stati presentati durante il Liver Meeting 2017, il convegno annuale dell’associazione americana per lo studio delle malattie epatiche (AASLD), a Washington. Allo studio hanno partecipato anche centri italiani, ‘Università di Bologna (prof. Pietro Andreone) e l’Università degli studi di Padova (prof.ssa Anna Rosa Floreani)
Il trial in questione, AESOP, è uno studio della durata di 24 settimane, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha avuto come obiettivo la valutazione dell’efficacia e della sicurezza di OCA rispetto al placebo in 77 pazienti con PSC. I pazienti sono stati randomizzati in uno dei tre gruppi di trattamento: placebo, OCA 1,5-3 mg e OCA 5-10 mg (con titolazione della dose alla dodicesima settimana).
L’OCA ha garantito il raggiungimento dell’endpoint primario dello studio AESOP; i pazienti che avevano ricevuto 5 mg di OCA al giorno con l’opzione di titolazione a 10 mg hanno ottenuto una riduzione statisticamente significativa della fosfatasi alcalina (ALP) rispetto al placebo alla 24a settimana (p <0,05). I risultati di questo studio suggeriscono che 5 mg può essere la dose ottimale titolata di OCA in questa popolazione di pazienti.
I pazienti nel gruppo OCA 1.5-3 mg hanno, inoltre, ottenuto riduzioni statisticamente significative nell’ALP rispetto al placebo alla 24a settimana. A tale timepoint, l’ALP ha subito un aumento dell’1% nel gruppo placebo e una diminuzione del 22% in entrambi i gruppi, OCA 1.5-3 mg e OCA 5-10 mg (p <0.05).
Attualmente non esistono farmaci approvati per la PSC. Alcuni pazienti sono trattati con acido ursodeossicolico (UDCA) anche se le linee guida sul trattamento stilate dall’AASLD per la PSC non raccomandano il suo utilizzo…”
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Fonte: “Acido obeticolico, efficacia e sicurezza in fase II in pazienti con colangite sclerosante primitiva”, PHARMASTAR
