Atrofia muscolare spinale (SMA) – In Italia Aifa approva nusinersen
“Nusinersen, inoltre, oggi è autorizzato per l’utilizzo negli Stati Uniti, nell’Unione europea, in Brasile, Giappone e Canada. L’approvazione è dovuta a tre test clinici che Biogen ha condotto nel corso degli anni
Farmaci contro la Sma, in Italia l’Aifa approva nusinersen per il trattamento dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale. I dati degli studi clinici hanno evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti dalla malattia e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo. Controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino in primis.
Autorizzazione all’immissione in commercio
Biogen annuncia che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di nusinersen. Il trattamento è destinato a curare la Sma causata da mutazioni o delezioni del gene SMN1 situato sul cromosoma 5q[1]. La SMA-5q è la forma più comune della malattia e rappresenta circa il 95% del totale dei casi di Sma.
Ha dichiarato Giuseppe Banfi, ad di Biogen: “i risultati clinici degli studi registrativi hanno dimostrato un solido profilo di efficacia e sicurezza in un ampio spettro di individui affetti da Sma”.
Nusinersen, inoltre, oggi è autorizzato per l’utilizzo negli Stati Uniti, nell’Unione europea, in Brasile, Giappone e Canada. Biogen sta portando avanti ulteriori richieste di approvazione in altri Paesi. Biogen ha ottenuto la licenza per sviluppare, produrre e commercializzare nusinersen in tutto il mondo da Ionis Pharmaceuticals. Ionis è una società che opera nelle terapie antisenso. Biogen e Ionis, infatti, hanno condotto un programma di sviluppo clinico per la somministrazione di nusinersen sull’uomo nel 2011. E alla sua prima approvazione regolatoria nel corso di cinque anni.
I risultati dei test clinici
L’approvazione di nusinersen si basa in gran parte sui risultati di due studi registrativi multicentrici e controllati. ENDEAR (per la Sma a esordio infantile) e CHERISH (per la Sma a esordio tardivo). L’approvazione è stata ulteriormente sostenuta dai dati dello studio NURTURE…”
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Fonte: “Farmaci contro la Sma: in Italia Aifa approva nusinersen”, ABOUTPHARMA
Tratto da: https://www.aboutpharma.com/blog/2017/10/11/farmaci-contro-la-sma-in-italia-aifa-approva-nusinersen/
