NUOVE RACCOMANDAZIONI PER IL TRATTAMENTO DELLA MUCOPOLISACCARIDOSI DI TIPO III

In ‘Orphanet Journal of Rare Diseases’ è stato pubblicato un articolo sulla mucopolisaccaridosi, tipo III, una malattia da accumulo lisosomiale neurodegenerativa per la quale attualmente non esiste alcuna terapia efficace. Gli autori presentano una relazione su un workshop internazionale che ha portato all’elaborazione di una serie di raccomandazioni per la ricerca clinica, redatte da un gruppo di lavoro e soggette ad approvazione delegata preliminare. Queste raccomandazioni sollecitano un approccio sistemico collaborativo, la raccolta centralizzata delle storie naturali e il consenso sulla metodologia di misurazione degli esiti e sulla valutazione clinica.

Fonte: Orphanet-Italia, il portale delle malattie rare e dei farmaci orfani

Tratto da: https://www.facebook.com/OrphanetItalia/