Malattie rare – Bronchiolite obliterante, concessa designazione di farmaco orfano a ‘OSP-101’
La mattina del 14 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano all'OSP-101 di Onspira Therapeutics, il primo e unico antagonista del recettore dell'interleuchina-1 (IL-1Ra) per il trattamento della bronchiolite obliterante dopo il trapianto di polmone. "Siamo molto...
Malattie rare – Iperossaluria primitiva o enterica e malattia renale cronica avanzata, primi pazienti trattati con ‘ALLN-177’
I primi pazienti sono stati trattati in uno studio di fase 2 che ha valutato l'ALLN-177 di Allena Pharmaceuticals, Inc. negli adulti e negli adolescenti con Iperossaluria primitiva o iperossaluria intestinale con malattia renale cronica avanzata (CKD) ed elevato ossalato plasmatico. ALLN-177, un enzima approvato 'first-in-class'...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), FDA conferisce designazione di farmaco orfano a ‘Livantra’
La mattina del 14 agosto 2018 la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso una designazione di farmaco orfano in una seconda indicazione alla versione liquida riformulata, riproposta dalla Martin Pharmaceuticals, del farmaco trimetazidina (LIVANTRA) e per il trattamento dell'Ipertensione arteriosa polmonare (PAH) "La teoria...
Malattie rare – Proteinosi alveolare polmonare autoimmune, le statine possono essere usate come trattamento
L'uso off-label della terapia con statine per il trattamento della rara Proteinasi alveolare polmonare autoimmune (PAP) è un approccio praticabile sui bersagli terapeutici futuri, secondo un nuovo rapporto. Gli autori dello studio hanno scritto che nella PAP i macrofagi alveolari hanno un marcato aumento del colesterolo,...
Sindrome di Cushing endogena – Trial di fase 3 trattamento incontra endpoint primario
Uno studio SONICS pivotale di fase 3 che ha valutato il levoketoconazolo della Strongbridge Biopharma plc (RECORLEV) per il trattamento della Sindrome di Cushing endogena a ha raggiunto la significatività statistica del suo endpoint primario pre-specificato con il 30% dei pazienti che raggiunge a 6...
Genomica – Screening di massa, ultra preciso grazie al Dna
"Individua persone a rischio di sviluppare almeno 5 malattie Lo screening di massa diventa ad altissima precisione, grazie alla tecnica basata sul Dna, e messa a punto sui dati genetici di 400.000 persone, che permette di identificare ampie porzioni della popolazione a rischio di almeno cinque malattie tanto comuni quanto gravi. Tra queste quelle...
Malattie rare – Fibrosi cistica, ‘Acebilustat’ riduce frequenza riacutizzazioni polmonari
Sono stati rilasciati i dati dello studio EMPIRE-CF di fase 2 di Celtaxsys, Inc. che valutava l'acebilustat (CTX-4430) per il trattamento della fibrosi cistica, indipendentemente dal genotipo causativo. Il primo nuova molecola antinfiammatoria orale da assumere una volta al giorno ha mostrato in 48 settimane di...
Malattie rare – Acromatopsia, ‘AV-CNGA3’ riceve designazione di farmaco orfano autorizzato da FDA
Ieri mattina, 13 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano ad AAV-CNGA3 di MeiraGTx Holdings Plc, una terapia genica, per il trattamento dell'acocromatopsia (ACHM) causata da mutazioni nel gene CNGA3. "Senza alcuna terapia attualmente approvata, siamo molto...
Malattie come cancro e Alzheimer – A che velocità avanza la morte? 2 millimetri all’ora secondo la scienza
"Calcolata per la prima volta la velocità a cui arriva la fine in una cellula. La scoperta potrà avere in futuro implicazioni per la cura di malattie come cancro e Alzheimer A che velocità avanza la morte? La domanda può sembrare un po’ assurda, ma in...
Malattie rare – Associazione Ehlers-Danlos (EDS) ed aracnoidite (ARC)
Articolo segnalato dall'associazione Tarlov Italia Onlus. SINDROME DI EHLERS-DANLOS Bollettino 1Agosto 2018 Associazione tra Ehlers-Danlos (EDS) e aracnoidite (ARC) Un osservatore casuale, a prima vista, potrebbe giustamente chiedersi perché abbiamo avviato un progetto di ricerca ed educazione sia sull'Aracnoidite (ARC) che sulla Sindrome di Ehlers-Danlos (EDS). Abbiamo una risposta semplice....
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