Tumori rari – Mieloma multiplo, in Fase 1 belantamab mafodotin promettente come prima linea in combinazione con tripletta standard
"L'aggiunta del coniugato anticorpo-farmaco anti-BCMA belantamb mafodotin (belamaf) alla combinazione bortezomib-lenalidomide-desametasone (VRd), una delle triplette standard attualmente in uso per la terapia di prima linea del mieloma multiplo, sembra avere un profilo di sicurezza coerente con quello già noto di questi trattamenti e un'efficacia promettente,...
Artrite psoriasica – Apremilast, inibitore di PDE4 migliora la qualità della vita
"Apremilast, inibitore di PDE4 approvato nel trattamento della psoriasi e dell'artrite psoriasica (PsA), migliora la qualità della vita nonché i segni e i sintomi di PsA. Questo il responso di APOLO, uno studio real world condotto in Belgio “La PsA ha un impatto significativo sulla funzione...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib migliora la sopravvivenza
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria il trattamento con l'inibitore di BTK di nuova generazione acalabrutinib allunga nettamente la sopravvivenza aggiustata per la qualità di vita rispetto ad altre opzioni terapeutiche disponibili Analisi post-hoc È quanto emerge da una valutazione del rapporto rischio-beneficio condotta mediante un’analisi...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica ad alto rischio in pazienti sottoposti a trattamento con cellule CAR-T, MRD negativa fattore importante per remissione
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica ad alto rischio sottoposti al trattamento con cellule CAR-T, lo stato della malattia minima residua (MRD) sembra influenzare gli outcome di questa terapia. A suggerirlo sono i risultati di uno studio di fase 1/2 (NCT01865617) appena presentato al congresso...
Malattie rare – Deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D), in arrivo il portale informativo laldyourway.com
"Alexion ha annunciato il lancio di laldyourway.com, nuovo sito web dedicato al deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D). Il sito, già presente in lingua inglese e spagnola, è disponibile ora anche in lingua italiana. Ha come obiettivo quello di informare sulla malattia coloro che convivono...
Malattie cardiovascolari – Anticorpo monoclonale capace di bloccare la fibrosi e proteggere muscolo cardiaco dopo infarto del miocardio
"Trieste, 10 gennaio 2022 – Le malattie cardiovascolari rappresentano la prima causa di morte in tutto il mondo, oltre a causare la principale fonte di spesa sanitaria. In Italia si spendono oltre 20 miliardi di euro all’anno per la cura di queste malattie. E i...
Cancro al polmone non a piccole cellule negli adulti – Commissione europea ha approvato sotorasib, il capostipite degli anti KRAS
"La Commissione europea ha approvato sotorasib il capostipite dei farmaci che agiscono sulle mutazioni di KRAS, a lungo considerate non aggredibili dai farmaci. L'approvazione è per i pazienti adulti con cancro al polmone non a piccole cellule i cui tumori hanno un tipo specifico di...
Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica – Mavacamten migliora struttura e funzione del cuore
"In base a nuovi dati dello studio EXPLORER-HCM, nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, mavacamten è stato collegato a un miglioramento della struttura e della funzione cardiaca rispetto al placebo Valutati ecocardiogrammi in serie dello studio EXPLORER-HCM Nei principali risultati di EXPLORER-HCM, i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica...
Malattie rare – Ipersonnia idiopatica, in fase 3 risulta efficace la soluzione orale di oxibato a basso contenuto di sodio
"Il trattamento con una soluzione orale di calcio, magnesio, potassio e oxibato a basso contenuto di sodio (nota anche come JZP258 e commercializzata negli USA con il nome di "Xyrem") ha determinato un miglioramento clinicamente significativo dei sintomi dell'ipersonnia idiopatica - malattia rara - con...
Parkinson in fase precoce – In Fase 3 effetti collaterali del pramipexolo ridotti da combinazione a bassa dose e lento rilascio con rasigilina
"I risultati di uno studio di fase 3 di P2B001, una combinazione a dose fissa di formulazioni a rilascio prolungato (ER) di pramipexolo e rasagilina, hanno mostrato che questa era superiore ai suoi singoli componenti come trattamento di prima linea per la malattia di Parkinson...
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