Malattie rare – Riposizionamento e database dei farmaci
Un recente studio pubblicato in Genomics esamina il riposizionamento dei farmaci e come i database dei medicinali possano favorirlo. In effetti gli autori ritengono che i database possano essere di grande aiuto in qualità di strumenti che facilitano le applicazioni del riposizionamento. Tuttavia, evidenziano come il loro potenziale...
Malattie rare – Preferenze sul finanziamento pubblico dei farmaci orfani
Uno studio pilota condotto in Italia indaga le preferenze dei pazienti riguardo al finanziamento pubblico dei farmaci per il trattamento delle malattie rare. Miglioramenti nella salute, nel costo dei trattamenti e nel rapporto qualità-prezzo sono stati indicati come i valori sociali più importanti nell’ambito del processo...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), in fase 2 ralinepag risulta efficace sulla resistenza vascolare
"In pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) moderatamente sintomatica, il trattamento con ralinepag, in formulazione orale, riduce la resistenza vascolare polmonare (PVR) rispetto al placebo. Lo studio, pubblicato su European Respiratory Journal, andrà confermato in sperimentazioni successive di fase 3 Qualche informazione sull’ipertensione arteriosa polmonare e...
Fibrillazione atriale non valvolare – Edoxaban efficace e sicuro nei pazienti anziani
"Edoxaban è risultato efficace e sicuro per il trattamento della fibrillazione atriale non valvolare anche nei pazienti anziani e molto anziani, con o senza una storia pregressa di emorragia intracranica (ICH), con comorbilità e ad alto rischio cardiovascolare A dimostrarlo è la bassa incidenza di sanguinamenti...
Asma – Doxofillina risulta più efficace e sicura di teofillina
"Doxofillina è una metilxantina efficace e sicura nel trattamento dell'asma, con un profilo di efficacia e sicurezza superiori rispetto a quanto osservato con la teofillina. Sono queste le conclusioni di una rassegna sistematica della letteratura, con annessa metanalisi, recentemente pubblicata sulla rivista Multidisciplinary Respiratory Medicine,...
Malattie rare – Impatto delle nuove terapie trasformative sui sistemi sanitari globali
Uno studio pubblicato in Value Health esamina come e in che misura la valutazione delle tecnologie sanitarie globali e i sistemi commerciali definiscano e premino le terapie trasformative e curative. Nello specifico, l’articolo analizza alcuni esempi di terapie rigenerative e avanzate, di diagnosi molecolari e malattie rare, mettendo...
Cavernomi cerebrali – Da un betabloccante una possibile cura
"I ricercatori dell’Ifom di Milano hanno dimostrato che i cavernomi cerebrali si formano di fatto come dei tumori e che il propranololo, un classico beta-bloccante già in commercio, ne riduce significativamente la formazione. Fino al 30 settembre 2019 è aperta la campagna di arruolamento per...
Malattie rare – Emofilia, le molecole a emivita prolungata rappresentano l’innovazione che può cambiare la vita dei pazienti
"Le molecole a emivita prolungata sono in grado di personalizzare la terapia, ridurre la frequenza delle somministrazioni e migliorare sensibilmente l’aderenza al trattamento. Dal numero 171 del magazine. *IN COLLABORAZIONE CON SOBI Cambia l’approccio al paziente emofilico e la visione della malattia stessa. Un obiettivo, impensabile...
Osteoporosi – Combinazione teriparatide-denosumab più efficace con teriparatide a dosaggio elevato
"Il ricorso ad una terapia di combinazione a base di teriparatide (a dosaggio elevato) e denosumab risulta associato ad un incremento della densità minerale ossea (DMO) del femore e del rachide in misura maggiore rispetto alla terapia di combinazione standard in donne in post-menopausa a...
Nefropatia membranosa, Bergamo – Studi internazionali confermano efficacia terapia sperimentata per la prima volta
"I ricercatori dell’Istituto Mario Negri di Bergamo e i clinici della Nefrologia degli allora Ospedali Riuniti hanno documentato per primi nel 2002 che il rituximab, un cosiddetto monoclonale che attaccava un tipo particolare di cellule linfatiche responsabili – almeno in parte – del danno renale,...
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