Malattie rare – Dai Lea agli aiuti alle famiglie, fino agli incentivi per la ricerca. Pronto il primo di testo unificato elaborato dalla Commissione Affari Sociali
"Pronto il testo che riunisce 5 diversi provvedimenti sul tema presentati da maggioranza e opposizioni. Prevista l'erogazione a carico del Ssn dei trattamenti con farmaci, dietetici, parafarmaci, galenici e dispositivi medici. Riconosciuto l'accesso gratuito ai trattamenti riabilitativi motori, logopedici, visivi, audiologici, neuropsicologici, cognitivi, neuroevolutivi, comportamentali,...
Alzheimer e Parkinson – Compravendita tra Biogen e Pfizer, su un regolatore del ritmo circadiano che potrebbe trattare sintomi comportamentali e neurologici
"Si tratta di un regolatore del ritmo circadiano che potrebbe trattare i sintomi comportamentali e neurologici come la “sindrome del tramonto” (Sundowning syndrome) e del disturbo del ritmo sonno-veglia irregolare (Irregular sleep wake rhythm disorder, Iswrd). Biogen pagherà in anticipo 75 milioni di dollari a...
Parkinson – Apomorfina sublinguale riduce gli episodi di off
"Uno studio pubblicato da Lancet Neurology attesta l’efficacia dell’apomorfina, assunta in forma di pellicola sublinguale, riduce gli episodi di off nei pazienti con Malattia di Parkinson. Questa modalità di assunzione non produrrebbe gli effetti collaterali che caratterizzano la terapia con apomorfina per via sottocutanea (Reuters Health) –...
Malattie rare – Betatalassemia, la Germania approva per prima in UE la terapia genica
"Nello specifico, come rivela l'azienda Bluebird bio sul suo sito, è stata pensata per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con ß-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non ß0/ß0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è appropriato, ma non è...
Tumori rari – Linfoma a grandi cellule B ricaduto/refrattario, risposte elevate e durature con le CAR T liso-cel
"Il trattamento con le CAR T anti-CD19 liso-cel è molto attivo e ha un profilo di sicurezza complessivamente gestibile per i pazienti affetti da un linfoma a grandi cellule B aggressivo ricaduto o refrattario. La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 1...
Psoriasi – In fase 3 l’anti IL-17 bimekizumab dimostra la superiorità verso adalimumab
"La belga Ucb ha annunciato i risultati positivi dello studio BE SURE, un trial di fase III che ha confrontato bimekizumab, un inibitore sperimentale delle IL-17A e IL-17F, con adalimumab, un inibitore del TNF per il trattamento della psoriasi a placche da moderata a severa...
Emicrania acuta – Nuovo farmaco ‘multi-azione’ raggiunge i due endpoint primari in fase 3
"I 'top line results' dello studio MOMENTUM di fase 3 mostrano che il farmaco sperimentale per l'emicrania AXS-07 ha soddisfatto entrambi i suoi endpoint co-primari e diversi outcome chiave secondari. L'annuncio viene dall'azienda produttrice, la Axsome Therapeutics Comunicati dal produttore i risultati dello studio MOMENTUM I risultati...
Hiv – Depositata domanda di registrazione europea per fostemsavir per i casi resistenti ai farmaci
"ViiV Healthcare ha presentato all'Agenzia europea dei medicinali (Ema) una domanda di commercializzazione in Europa per fostemsavir per il trattamento di adulti con infezione da HIV-1 multifarmaco resistente. L'Ema esaminerà il dossier con una valutazione accelerata Il farmaco, che non è ancora stato approvato dalle autorità...
Diabete di tipo 2 – Raddoppia rischio di insufficienza cardiaca
"L'insufficienza cardiaca si verifica più frequentemente tra gli adulti con diabete di tipo 2 rispetto a quelli senza la malattia che può essere considerata un fattore di rischio indipendente per lo scompenso. E' quanto emerge dai risultati di uno studio pubblicato sulla rivista Mayo Clinic...
Tumori rari – Linfoma mantellare, risposta quasi del 100% con le CAR T KTE-X19
"I pazienti con linfoma mantellare (o linfoma a cellule del mantello) recidivato o refrattario a terapie precedenti possono trarre grande beneficio dal trattamento con le cellule CAR T anti-CD19 KTE-X19. Lo dimostrano i risultati di un'analisi ad interim dello studio di fase 2 ZUMA-2, presentati...
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