Tumori rari – Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, tripletta costituita dall’inibitore di BCL2 venetoclax più bortezomib e desametasone vantaggiosa, soprattutto in alcuni sottogruppi
"Nei pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario, il trattamento con la tripletta costituita dall'inibitore di BCL2 venetoclax più bortezomib e desametasone permette di ottenere tassi di risposta molto promettenti, specialmente in quelli che presentano la traslocazione (t) (11;14). Lo dimostrano i risultati dello studio di fase...
Sindrome dell’intestino irritabile con costipazione prevalente – Nuovi dati di efficacia e sicurezza su tenapanor, inibitore dell’NHE3
"Tenapanor può contribuire a ridurre i sintomi addominali, come gonfiore, crampi e pienezza, in pazienti con sindrome dell'intestino irritabile con costipazione prevalente, secondo i risultati di uno studio pubblicato sull'American Journal of Gastroenterology La molecola di cui stiamo parlando, tenapanor, è un inibitore dell’NHE3 e funziona...
Farmaci – Fda, come è cambiato il loro processo di approvazione e di regolamentazione in 40 anni
"Il processo di approvazione e regolamentazione dei farmaci da parte della Food and drug administation (Fda) è cambiato egli ultimi 4 decenni: i tempi di revisione dei farmaci sono stati ridotti, da più di 3 anni nel 1983 a meno di 1 anno nel 2017, così come...
Lupus eritematoso sistemico (LES) – Con gli indici di attività di malattia in uso, come descrivere il miglioramento della malattia ottenuto con ustekinumab
"Un'analisi post-hoc di uno studio di fase 2 sull'impiego di ustekinumab, (inibitore di IL-12/IL-23) in pazienti affetti da lupus, presentata nel corso del congresso annuale ACR, ha verificato la sovrapponibilità di due misure di attività di malattia per misurare la risposta al trattamento [indice SLEDAI-2k...
Sindrome di Cushing – Commissione Europea ha approvato osilodrostat, farmaco dell’italiana Recordati
"La Commissione Europea ha approvato la commercializzazione del medicinale osilodrostat per il trattamento della sindrome di Cushing endogena negli adulti. I benefici del farmaco sono rappresentati dalla sua capacità di controllare o normalizzare i livelli elevati di cortisolo. Il farmaco sarà messo in commercio da...
Vasculiti rare e non – Anticipazioni sulle linee guida congiunte ACR/Vasculitis Foundation che saranno pubblicate in primavera
"Oltre alle linee guida sulla gotta, nel corso del congresso annuale dell'American College of Rheumatology sono state fatte importanti anticipazioni anche di un documento congiunto ACR/Vasculitis Foundation, di prossima pubblicazione in primavera, che altro non è che una nuova linea guida pratica sulla gestione delle...
Malattie rare – Beta talassemia, nei pazienti trasfusione-dipendenti minor fabbisogno trasfusionale con luspatercept
"Il trattamento con luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior parte dei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi (trasfusione-dipendenti) La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 3 BELIEVE,...
Colesterolo – Al via i test per un vaccino
"Il governo britannico darà il via quest'anno ad una grande sperimentazione di un nuovo farmaco contro il colesterolo che dai primi test sembra essere in grado di dimezzare il valore di quello 'cattivo' anche nelle persone su cui non funzionano le statine con appena due...
Tumori rari – Linfoma di Hodgkin, beneficio di sopravvivenza confermato brentuximab vedotin anche dopo 4 anni
"Nei pazienti con linfoma di Hodgkin classico di nuova diagnosi in stadio avanzato, il regime con il coniugato anticorpo-farmaco brentuximab vedotin aggiunto a una chemioterapia standard a tre farmaci (regime A + AVD) continua a dimostrarsi superiore rispetto a un regime chemioterapico standard a quattro...
Asma – Identificato gene associato a scarsa risposta a corticosteroidi
"Un gruppo di ricercatori di Cleveland ha scoperto che una variante del gene HSD3B1 è correlata alla resistenza al trattamento con i corticosteroidi nei pazienti asmatici. Questo risultato suggerisce che per scegliere adeguatamente la terapia e fornire un trattamento personalizzato, bisognerebbe effettuare dei test genetici 14 GEN -...
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