Malattie rare – Porfiria epatica acuta, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per givosiran
"Il Comitato per i Medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha dato parere favorevole all'approvazione di givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni d'età Se autorizzato da Ema, il farmaco...
Infezione da epatite C nei bambini – Prevalenza globale stimata in oltre 3 milioni di casi
"Nonostante non vi siano molte informazioni sulla prevalenza dell'infezione da epatite C nei bambini, una recente peer-review degli studi pubblicati ha permesso di stimare in oltre 3 milioni il numero di bambini infettati dal virus a livello globale. Sono i risultati di uno studio di...
Gotta – Rischio di svilupparla in pazienti ipertesi ridotto da amlodipina
"L'amlodipina, calcio-antagonista diidropiridinico impiegato per il trattamento dell'ipertensione, riduce il rischio di gotta a lungo termine rispetto ad altri due farmaci comunemente prescritti per abbassare la pressione arteriosa. È quanto dimostra un nuovo studio condotto da ricercatori del Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC) di...
Cancro alla prostata non metastatico resistente alla castrazione (nmCRPC) – Parere favorevole per darolutamide
"Il Comitato di esperti dell'agenzia europea dei medicinali ha dato parere favorevole all'approvazione del farmaco oncologico darolutamide per il trattamento di pazienti con cancro alla prostata non metastatico resistente alla castrazione (nmCRPC) che siano ad alto rischio di sviluppare metastasi. Sviluppato da Bayer, una volta...
Ictus emodinamico – La doppia terapia antipiastrinica (DAPT) può ridurre l’elevato rischio di recidiva nella prima settimana
"Uno studio pubblicato online sull'"European Journal of Neurology" dimostra che l'ictus in forma lieve con ischemia nelle aree spartiacque (ovvero le zone di confine vulnerabili tra i tessuti forniti dalle arterie cerebrali) presenta un rischio elevato di recidiva nella prima settimana. In questa condizione, si...
Dermatite atopica – Comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere europeo positivo per crisaborole
"Il Comitato di esperti dell'Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all'approvazione di crisaborole per il trattamento della dermatite atopica da lieve a moderata nei pazienti dai due anni di età. Sviluppato da Pfizer, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio...
Parkinson – Botulino per la scialorrea, verificate efficacia e sicurezza anche a lungo termine
"La neurotossina botulinica (BoNT) è un trattamento efficace per la scialorrea cronica nei pazienti affetti da malattia di Parkinson (PD). Finora, però, mancavano prove affidabili e solide a sostegno della sua efficacia e della sua sicurezza a lungo termine. La risposta, in termini positivi, arriva...
Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR), patisiran che blocca l’RNA difettoso sarà rimborsato in Italia
"Lo scorso 30 gennaio in Gazzetta Ufficiale è stata pubblicata la determina con la quale l'Aifa autorizza la rimborsabilità in classe H del patisirian per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2. Sarà...
Malattie rare – Anemia falciforme, benefici significativi grazie alla terapia genica con LentiGlobin
"Nei pazienti affetti da drepanocitosi (o anemia falciforme), la terapia genica cellulare con LentiGlobin, appare sicura e sembra offrire benefici significativi, tra cui un miglioramento dei livelli di emoglobina, una riduzione delle complicanze associate alla malattia e una riduzione della distruzione dei globuli rossi (emolisi) Lo...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, in fase 2 sotatercept centra endpoint
"Il farmaco sperimentale sotatercept ha raggiunto gli endpoint primari e alcuni secondari chiave di efficacia previsti nello studio PULSAR, un trial di fase 2 condotto in pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Lo ha reso Acceleron Pharma, azienda biofarmaceutica impegnata nella ricerca e sviluppo...
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