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Farmaci

Malattie rare – Febbre Mediterranea Familiare resistente/intollerante alla colchicina (crFMF), trattamento con canakinumab risulta sicuro ed efficace nel lungo termine

"I pazienti affetti da febbre mediterranea familiare resistente/intollerante alla colchicina (crFMF) sperimentano a 72 settimane, dopo trattamento con canakinumab, un'incidenza minima di recidive e un buon controllo dell'attività clinica di malattia, in assenza di emersione di nuovi segnali inattesi di safety. Queste le conclusioni di...

Dolore neuropatico – La maggioranza degli esperti coinvolti in un recente confronto virtuale è a favore dell’utilizzo della cannabis come terapia

"Nel corso di un recente confronto virtuale nell'ambito del Congress of the European Academy of Neurology (EAN) 2020, che verteva sull'utilizzo della cannabis come strumento utile per trattare il dolore neuropatico, la maggioranza degli esperti coinvolti si è espressa a favore di questo metodo analgesico Nonostante...

Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA) in fase pre-sintomatica, dati a 5 anni confermano nei pazienti pre sintomatici l’importanza del trattamento con nusinersen

"Presentati oggi i nuovi risultati dello studio NURTURE, il trial più lungo di sempre tra quelli condotti sui pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) in fase pre-sintomatica e dal quale continuano a emergere evidenze positive sul trattamento precoce e continuativo con nusinersen  I nuovi dati sui...

Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, in studio di fase 3 Vyxeos liposomal (daunorubicina e citarabina) migliora sopravvivenza globale nei pazienti anziani

"In un’analisi prospettica pianificata e finale a cinque anni di uno studio fondamentale di Fase 3, Vyxeos liposomal (daunorubicina e citarabina) ha fatto registrare un mantenimento della sopravvivenza globale superiore alla chemioterapia 7+3 nei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta ad alto rischio/secondaria di nuova...

Steatoepatite non alcolica (NASH) – Per la prima volta quest’anno l’International NASH Day (IND), Giornata internazionale per sensibilizzare e agire subito sulla malattia

"Per la prima volta quest'anno l'International NASH Day (IND), l'evento di sensibilizzazione sulla steatoepatite non alcolica (NASH) organizzata dal Global Liver Institute (GLI), è sostenuto dalle due principali società scientifiche che si occupano di epatologia negli Stati Uniti e in Europa, l'Associazione per lo studio...

Malattie rare e orfane di diagnosi – Intervista a Deborah Capanna. I malati invisibili di questa emergenza sanitaria hanno dovuto sin da subito fare i conti con le conseguenze terribili di questo Covid-19

Di Giorgia Battaglia "Da un giorno all’altro tutte le attività ambulatoriali, ritenute “non urgenti”, sono state sospese. Semplici esami di controllo o appuntamenti prenotati da mesi: tutto si è fermato. Non importava la tipologia della visita in questione. Tutto andava rimandato ad un tempo migliore. Mesi in cui chi non...