Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia, in studio di fase 3 vutrisiran risulta efficace
"Vutrisiran ha dimostrato la sua efficacia nei confronti della amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia nello studio di fase 3 Helios-A, raggiungendo gli endpoint primari e secondari, con miglioramenti statisticamente significativi nella neuropatia, nella qualità della vita (QoL) e nella velocità di deambulazione...
Emicrania acuta – La terapia con triptani precedente e concomitante non modifica la sicurezza e l’efficacia di ubrogepant
"Nei pazienti emicranici, la terapia con triptani precedente e concomitante non ha alcun effetto sull'efficacia e sulla tollerabilità di ubrogepant, anti-CGRP (calcitonin gene-related peptide) impiegato per il singolo attacco acuto, secondo uno studio pubblicato su "Headache" «L'obiettivo è quello di controllare gli attacchi di emicrania il...
Artrite reumatoide, Campania – Una percentuale significativa di pazienti non riesce ad accedere ai farmaci biologici
"di Michela Perrone Uno studio condotto da Cergas SDA Bocconi con il contributo non condizionante di Sandoz ha evidenziato che una percentuale significativa di pazienti candidabile al trattamento di fatto non lo riceve. Un tavolo tecnico ha discusso la questione, anche alla luce delle risorse liberate...
Oggi è la Giornata nazionale salute della donna 2021
Oggi, 22 aprile, è la Giornata nazionale per la salute della donna. Giunta alla sesta edizione, si celebra nel giorno di nascita del Premio Nobel Rita Levi Montalcini e rappresenta un momento importante per porre al centro dell’attenzione i temi legati alla salute della donna....
Malattie rare – Sclerosi tuberosa, Commissione europea ha approvato farmaco a base di cannabidiolo per il trattamento delle crisi
"La Commissione Europea ha approvato una nuova indicazione per cannabidiolo come trattamento aggiuntivo delle crisi associate alla TSC per pazienti a partire dai due anni. Questa approvazione, che rappresenta la terza indicazione per il farmaco Epidyolex sviluppato dalla casa farmaceutica GW e a base di...
Polmoniti comunitarie e antibiotici beta-lattamici, trattamento di antibioticoterapia a3 giorni è possibile
"Sono stati recentemente pubblicati su The Lancet i risultati di uno studio, finanziato dal Ministero della Sanità francese, che sembrano suggerire la possibilità di interrompere, senza conseguenze negative di efficacia, un trattamento antibiotico beta-lattamico a 3 giorni anziché proseguirlo fino alla durata standard di 8...
Lupus eritematoso sistemico (LES) – L’interferone di tipo 1 ha un ruolo nella resistenza ai glucocorticoidi
"Uno studio di recente pubblicazione su the Lancet Rheumatology avrebbe sostanzialmente confermato l'insensibilità dei geni regolati da interferone di tipo 1 ai glucocorticoidi utilizzati dai pazienti affetti da lupus, suffragando il concetto che l'interferone di tipo 1 avrebbe un ruolo nella resistenza al trattamento con...
Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche, studio del genoma e terapie di precisione
"Si è appena concluso il censimento, relativo all'ultimo dato annuale disponibile, dei pazienti affetti da Sindromi Mielodisplastiche (MDS) all'interno del quale sono state identificate persone, diagnosticate e curate, negli oltre 70 Centri FISIM dislocati su tutto il territorio nazionale, per fornire una vera e propria...
Malattie rare, Milano – Epidermolisi bollosa, primo percorso di chirurgia e fisioterapia della mano per i “bambini farfalla”
"Grazie alla collaborazione tra le famiglie dei malati e i medici, l’Ospedale Maggiore Policlinico e il San Giuseppe di Milano hanno avviato un percorso completo di chirurgia e fisioterapia della mano per i bambini malati di EB: si tratta di un unicum a livello internazionale....
Diabete di tipo 1 – Terapia cellulare sperimentale donislecel dimostra un profilo rischio-beneficio favorevole
"Un comitato consultivo della Fda ha concluso che, per alcuni pazienti con diabete di tipo 1 difficile da controllare, la terapia cellulare sperimentale donislecel ha dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole, aumentando l'indipendenza dall'insulina e riducendo il numero di eventi ipoglicemici gravi. La decisione si è...
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