Neoplasie caratterizzate da fusione dei geni NTRK – Aifa approva larotrectinib, prima terapia agnostica mirata a precise alterazioni genomiche
"L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato larotrectinib, il primo farmaco anti tumorale con indicazione agnostica, cioè indipendente dall'organo colpito dalla malattia, per il trattamento delle neoplasie caratterizzate da fusione dei geni NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) I tre studi registrativi (cosiddetti studi ‘basket’) hanno coinvolto...
Asma pediatrico – Task Force ERS apposita propone algoritmo nel secondo set di Raccomandazioni
"Spirometria, test di reversibilità broncodilatatoria e FeNO come test diagnostici di prima linea. No alla diagnosi di asma in base alla sola storia clinica o dopo un singolo test con risultati anomali. Questo, in estrema sintesi, il senso delle Raccomandazioni sulla gestione dell'asma pediatrico, implementate...
Cheratosi attinica – Disponibile nuova terapia topica con azione selettiva a base di 5-fluorouracile al 4%
"Gli oltre 400mila uomini e donne italiani che soffrono di cheratosi attinica hanno da oggi a disposizione una nuova opzione terapeutica. A base di 5-fluorouracile al 4% (a marchio Tolerak, Pierre Fabre), si tratta di un trattamento topico in grado di agire sulle lesioni cutanee,...
Artrite reumatoide – Trattamento con dosi ridotte glucocorticoidi aumenta del 59% rischio di fratture vertebrali
"I pazienti affetti con artrite reumatoide (AR) in trattamento con dosi ridotte di glucocorticoidi (GC) orali mostrano un rischio di andare incontro a frattura vertebrale superiore del 59% a quello osservato nei pazienti con utilizzo pregresso di questi farmaci. Queste le conclusioni di uno studio...
Malattie rare – Fenilchetonuria, Fda impone stop alla terapia genica di BioMarin in studio di fase 2
"BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha posto una sospensione clinica sul suo studio di fase I/II BMN 307 Phearless. La sperimentazione indaga BMN 307, una terapia genica AAV5-fenilalanina idrossilasi (IPA) in adulti con fenilchetonuria (PKU) Di recente,...
Neurofibromatosi di tipo 1 – Nel sangue e nelle urine nuove spie per diagnosi precoce e per evitare recidive tumori
"Scandagliare il sangue alla ricerca di cellule malate e analizzare le sequenze genetiche delle cellule presenti nelle urine: sono questa alcune delle strategie alla base della diagnosi precoce dei tumori o per scovare le cellule malate sopravvissute alla terapia, presentate in cinque articoli nello stesso numero...
Malattie rare, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia – Amiloidosi da transtiretina, come funziona l’assistenza ai pazienti
"Stefano Perlini, cardiologo presso il Centro di ricerca e trattamento dell'amiloide, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia spiega come si organizza l'assistenza ai pazienti con tale malattia rara *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER. Una delle accuse più di frequente rivolta al sistema sanitario italiano...
Tumori – Roche sigla accordo con Adaptimmune per sviluppare terapie cellulari allogeniche
"L'unità Genentech di Roche ha stipulato un accordo di licenza con Adaptimmune Therapeutics per sviluppare terapie cellulari allogeniche per il trattamento di più indicazioni oncologiche. Le parti mirano a sviluppare terapie con cellule T allogeniche per un massimo di cinque obiettivi oncologici condivisi, mentre esplorano...
Cancro al polmone – Trovate mutazioni genetiche che causerebbero il tumore nei non fumatori
"Finora il meccanismo che fa ammalare chi non fuma non era noto. Ora un lavoro pubblicato su Nature genomics, guidato da un’italiana, mostra che dipende da alcune mutazioni genetiche e apre a cure su misura Ogni anno a oltre due milioni di persone viene diagnosticato un tumore...
Tumori rari, Rizzoli (BO) – Fibromatosi desmoide, congelare il tumore con la crioterapia
"La tecnica consiste in uno o più aghi inseriti all’interno della massa tumorale e il gas che viene iniettato congela il tumore, impedendogli di continuare ad alimentarsi. La massa quindi necrotizza e si riduce fino anche a scomparire. Ogni ago congela un’area di circa 3...
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