Cancro del retto localmente avanzato – Risultati promettenti con l’aggiunta del farmaco sperimentale galunisertib alla chemioterapia
"Nei pazienti con cancro del retto localmente avanzato, l'aggiunta alla chemioradioterapia neoadiuvante del farmaco sperimentale galunisertib è stata associata a tassi di risposta migliorati rispetto ai dati storici, secondo i risultati dello studio di fase II ExIST pubblicato su The Lancet Oncology Il TGF-β è una...
Spondilite anchilosante – Nei pazienti refrattari ai farmaci biologici, risulta efficace in Fase 3 upadacitinib
"Pubblicati su ARD i risultati di un nuovo trial di fase 3 (SELECT-AXIS 2 AS bDMARD-inadequate response) che dimostra come upadacitinib sia efficace fino a 14 settimane in pazienti con spondilite anchilosante (SA) che non hanno risposto in maniera soddisfacente ai farmaci biologici. Tali risultati...
Malattie rare – Psoriasi pustolosa generalizzata (GPP), per le riacutizzazioni Fda ha approvato Spevigo (spesolimab)
"L'Fda ha approvato Spevigo (spesolimab) di Boehringer Ingelheim per le riacutizzazioni della psoriasi pustolosa generalizzata (GPP) negli adulti, diventando così il primo farmaco approvato per questa indicazione I dati dello studio di Fase II EFFISAYIL 1 hanno costituito la base per il via libera della Fda. L'azienda ha...
Carcinoma basocellulare e tumore al polmone non a piccole cellule – Rimborsabilità per cemiplimab, l’anticorpo monoclonale anti-PD-1
"L'Aifa ha pubblicato in Gazzetta Ufficiale la Determina di rimborsabilità per cemiplimab, l'anticorpo monoclonale anti-PD-1 sviluppato da Sanofi e Regeneron, per due nuove distinte indicazioni: come trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma basocellulare localmente avanzato o metastatico e come trattamento in monoterapia di prima...
Malattie rare – Deficit di alfa-1-antitripsina, per la fibrosi epatica trattamento con fazisiran efficace e sicuro in Fase 2
"Fazirsiran ha ridotto efficacemente la produzione e l'accumulo di una proteina che causa il deficit di alfa-1 antitripsina e la conseguente fibrosi epatica in un piccolo sottogruppo di pazienti, secondo i dati pubblicati sul New England Journal of Medicine "Avevamo forti prove da studi preclinici e...
Malattie rare – Deficit di sfingomielinasi acida, Fda ha approvato il primo trattamento per i pazienti pediatrici e adulti
"La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Xenpozyme (Olipudase alfa) per infusione endovenosa in pazienti pediatrici e adulti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), una rara malattia genetica che causa morte prematura. Sviluppato da Sanofi, olipudase alfa è il primo farmaco approvato per il...
Neuropatia diabetica, tra cui la neuropatia delle piccole fibre – La terapia combinata migliora il sollievo dal dolore neuropatico periferico
"Nei pazienti con un controllo inadeguato dolore neuropatico periferico diabetico, il trattamento combinato utilizzando comuni farmaci può fornire un ulteriore sollievo, secondo quanto emerso in uno studio crossover randomizzato pubblicato su The Lancet La neuropatia diabetica periferica colpisce circa il 50% delle persone affette da diabete...
Poliposi adenomatosa familiare – Risultati promettenti per la prevenzione del cancro con erlotinib, l’inibitore del recettore del fattore di crescita epidermico
"Nei pazienti con poliposi adenomatosa familiare, l'uso dell'inibitore del recettore del fattore di crescita epidermico erlotinib ha portato a una riduzione di circa il 30% dei polipi duodenali dopo 6 mesi di trattamento settimanale, come emerso dai risultati di uno studio clinico di fase II...
Tumori rari – Mieloma multiplo, Commissione Europea ha approvato melfalan flufenamide
"La Commissione Europea ha approvato melfalan flufenamide per l'uso in combinazione con desametasone per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno 3 precedenti terapie, con malattia refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma (PI), un farmaco immunomodulatore (IMiD) e...
Sclerosi multipla – Ridurre al minimo l’intervallo tra terapie
"Nei pazienti con sclerosi multipla (SM) recidivante-remittente, si ha riattivazione della malattia entro pochi mesi dall'interruzione della terapia modificante la malattia (DMT, disease modifying therapy), ma tale riattivazione si riduce dopo l'inizio di un nuovo trattamento. È quanto emerge da uno studio pubblicato online su...
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