Microftalmia, tipo Lenz
"Sinonimo: Microftalmia di Lenz La microftalmia tipo Lenz è una sindrome colobomatosa, di origine genetica, legata al cromosoma X che associa al coloboma anoftalmia o microftalmia (97% dei casi) con cataratta...
Tumori rari – Leucemia linfatica cronica, sopravvivenza oggi supera i 10 anni dalla diagnosi
"Padova – La leucemia linfatica cronica (LLC) è una neoplasia ematologica che consiste in un accumulo nel sangue, nel midollo osseo e negli organi linfatici, di linfociti B, che hanno subito una trasformazione maligna. Rappresenta la leucemia più comune nel mondo occidentale tipica nell’anziano, con una...
Malattie rare – Sindrome di Prader-Willi, bisogno di supporto multidisciplinare alla cura
"Una diagnosi che stravolge la vita di tutta una famiglia, riscrivendo le abitudini fuori e dentro le mura di casa. Genitori costretti a cambiare lavoro, se non addirittura a lasciarlo; nuclei familiari isolati, a volte obbligati a pagare di tasca propria per interventi fondamentali per...
Malattie rare – 4° rapporto Ossfor : focus su accesso al mercato, spesa e innovatività dei farmaci orfani
"Nella 4° edizione del Rapporto realizzato dai ricercatori di CREA Sanità e di Osservatorio Malattie Rare OMAR, presentata oggi, si arrivano infatti ad esaminare dati analitici che coprono quasi il 50% della popolazione italiana. “Questo – dichiara Barbara Polistena di CREA Sanità, Università degli Studi di...
Malattie rare pediatriche – Fibrosi cistica, Chmp dell’Ema ha approvato la tripletta di Vertex approvata anche per i pazienti dai 6 agli 11 anni
"La Commissione europea ha concesso l'approvazione dell'estensione delle indicazioni di tezacaftor/ivacaftor associato a ivacaftor per includere il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore ai 6 anni che hanno due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della...
Tumori rari – Mieloma multiplo, al via progetto di Sanofi No One Left Out
"Oggi abbiamo anche evidenze scientifiche a sostegno della promozione dell'attività fisica per le persone con mieloma multiplo. Tra le discipline sportive, il golf è uno sport adatto a tutte le età e può essere di supporto per le persone che affrontano il mieloma multiplo. Con...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Eli Lilly e Precision BioSciences hanno siglato accordo per editing genetico
"Eli Lilly e Precision BioSciences hanno annunciato di aver stipulato un accordo di collaborazione per la ricerca e licenza esclusiva per l'utilizzo della piattaforma di editing del genoma denominata ARCUS e messa a punto da Precision per la ricerca e lo sviluppo di potenziali terapie...
Odontodisplasia regionale
"Sinonimo: Denti fantasma L'odontodisplasia regionale (OR) è un'anomalia dello sviluppo localizzata dei tessuti dentali. La prevalenza non è nota ma finora sono stati descritti circa 140 casi...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), terzo incontro #Distrattimavicini stasera ore 21. Il tempo è il tema #nevergiveup
"Diretta fb di lunedì 23 novembre organizzata da AISLA e Fondazione Vialli e Mauro a favore di AriSLA Con Vincenzo Nibali, Ilaria D’amico, Patrizia Aste E Gianvito Casadonte. Mistero sull’ospite speciale che sarà accolto dai padroni di casa Gianluca Vialli e Massimo Mauro. Conducono Andrea e Michele. Si...
Tumori rari – Mieloma multiplo, richiesta l’approvazione l’approvazione di daratumumab sottocute
"Janssen ha presentato all'Ema e all'Fda la richiesta di approvazione di daratumumab sottocute, in associazione a pomalidomide e desametasone, per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato o refrattario La sottomissione è relativa ai dati ottenuti nello studio di Fase 3 APOLLO (MMY3013). Lo...
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