Tumori rari – Colangiocarcinoma, pemigatinib risulta efficace in assenza di altri trattamenti di seconda linea
"di C.d.F. Il colangiocarcinoma è una malattia rara, per cui sono disponibili poche opzioni terapeutiche: dopo chemioterapia di prima linea la maggior parte dei pazienti non risponde più al trattamento e i farmaci di seconda linea sono poco efficaci. Per queste ragioni il parere positivo del...
Tumori rari – Linfoma a grandi cellule B ricaduto/refrattario, Fda ha dato via libera alle CAR-T liso-cel
"L'Fda ha appena dato il via libera a lisocabtagene maraleucel (liso-cel), una terapia a base di cellule CAR-T sviluppata per trattare pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B (LBCL) che non hanno risposto a, o che sono ricaduti dopo almeno altri due tipi di...
The official Rare Disease Day 2021 video – #RareDiseaseDay2021
https://youtu.be/3bxaP9FJKnk Meet our six heroes from six continents all living with a rare disease Share this video and SUPPORT the community! Fonte: RARE DISEASE DAY Tratto da: https://www.rarediseaseday.org...
Tumori rari – Mieloma multiplo ricaduto/refrattario, l’aggiunta dell’anticorpo monoclonale daratumumab a pomalidomide + desametasone migliora gli outcome
"L'aggiunta dell'anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab, in formulazione sottocute (sc), alla doppietta pomalidomide e desametasone (D-Pd) ha ridotto in modo significativo il rischio di progressione della malattia o morte del 37%, rispetto a pomalidomide e desametasone (Pd), in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario già...
Malattie rare – Fibrosi cistica, studi su farmaci con nuovi metodi di statistica avanzata per l’elaborazione di immagini
"Bolzano – Un progetto di ricerca sulla fibrosi cistica, a metà strada tra medicina e informatica, promette di aumentare le possibilità di contrasto alla malattia genetica. Paola Lecca, fisica e ricercatrice alla Facoltà di Scienze e Tecnologie informatiche, sta sviluppando metodi di statistica avanzata per l’elaborazione...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, CPX-351 risulta migliore della chemio anche a 5 anni e a prescindere dall’età
"Dopo 5 anni di follow-up, CPX-351, una combinazione in rapporto molare fisso (5:1) dei chemioterapici citarabina e daunorubicina in formulazione liposomiale, continua a mostrare un miglioramento della sopravvivenza globale (OS) rispetto alla chemioterapia convenzionale 7 + 3 nei pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova...
Tumori rari – Linfoma non-Hodgkin indolente ricaduto-refrattario, il trattamento con una singola infusione di axi-cel si associa ad alti tassi di risposta e a un beneficio clinico duraturo
"Il trattamento con una singola infusione delle cellule CAR-T anti-CD19 axicabtagene ciloleucel (axi-cel) si associa ad alti tassi di risposta e un beneficio clinico duraturo, con un profilo di sicurezza gestibile, in pazienti con due tipi di linfoma non-Hodgkin indolente - il linfoma follicolare e...
Malattie rare – Fibrosi cistica, per i pazienti in età compresa dai 6 agli 11 anni conferme di efficacia a lungo termine con la combinazione lumacaftor-ivacaftor
"La combinazione lumacaftor-ivacaftor è efficace anche nel trattamento a lungo termine (96 settimane) dei pazienti con fibrosi cistica (FC), di età compresa tra i 6 e gli 11 anni, omozigoti per la mutazione F508DEL-CFTR. Queste le conclusioni di uno studio di estensione in aperto di...
Tumori rari – Sindrome di Sézary e Micosi fungoide, stima del loro impatto in Italia
"Uno studio italiano ha valutato il burden delle patologie rare micosi fungoide (MF) e sindrome di Sézary (SS) mediante analisi epidemiologica e del consumo di risorse sanitarie a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) utilizzando i dati contenuti nei flussi amministrativi di un campione di...
Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, la calprotectina considerata come possibile marker di severità malattia
"La calprotectina potrebbe fungere da valido biomarcatore del sangue di severità di malattia nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica. E' quanto suggeriscono I risultati di uno studio recentemente pubblicato su BMJ Open Respiratory Research Razionale e disegno dello studio I test di funzione polmonare rappresentano gli strumenti...
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