Malattie rare – Leucemia linfatica cronica con mutazioni di TP53, ibrutinib come terapia di prima linea migliora la sopravvivenza
"Ibrutinib, somministrato come terapia di prima linea in pazienti affetti da leucemia linfatica cronica con mutazioni del gene TP53, ha mostrato un'efficacia prolungata e un impressionante aumento dei tassi di sopravvivenza sia totale (OS) sia libera da progressione (PFS) a 4 anni. Lo dimostra un'analisi...
Tumori rari – Mieloma multiplo di nuova diagnosi, nei pazienti che presentano una malattia minima residua (MRD) dopo la terapia di induzione al via fase 2 su terapia con CAR-T a mRNA
"Al via uno studio di fase 2 (NCT04436029) nel quale si valuta un prodotto chiamato Descartes-11, una terapia con cellule CAR-T a mRNA, come consolidamento in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi ad alto rischio che presentano una malattia minima residua (MRD) dopo la...
Tumori rari – Linfoma follicolare recidivato o refrattario, Fda approva CAR-T axi-cel dopo due o più linee di terapia sistemica
"La Food and drug administration (Fda) ha concesso l'approvazione accelerata ad axicabtagene ciloleucel (axi-cel) per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica. Il nuovo via libera dell'agenzia Usa rende axi-cel la prima...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, AIFA approva la rimborsabilità per la prima terapia genica
"L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L'approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento...
Malattie rare – Febbre mediterranea familiare, nelle forme artritiche resistenti a colchicina risulta efficace il trattamento con l’anti-IL1
"Il ricorso alla terapia basata su inibizione di IL-1 rappresenta un'opzione efficace ed affidabile nel trattamento delle artriti da Febbre mediterranea familiare (FMF) cronicizzate e resistenti alla colchicina. Questi i risultati di uno studio recentemente pubblicato sulla rivista European Journal of Rheumatology Razionale e obiettivi dello...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B, nei pazienti non trattati in precedenza risulta efficace l’aggiunta di lenalidomide al regime R-CHOP
"Nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, non trattati in precedenza, l'immunomodulatore lenalidomide somministrato in associazione a rituximab, ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina e prednisolone (regime R2CHOP) migliora gli outcome di sopravvivenza rispetto al trattamento con il solo regime R-CHOP, sebbene le differenze non siano...
Marzo 2021 – Intervista a Primocanale di Deborah Capanna, Presidente del Comitato I Malati Invisibili Onlus
Vaccini Covid, malattie rare: "La Regione si ricordi di noi" Link video: https://video.primocanale.it//video/mobile/20210308164615.mp4 Fonte: Primocanale.it Tratto da: https://www.primocanale.it/video/vaccini-covid-malattie-rare-la-regione-si-ricordi-di-noi--123447.html...
Tumori rari – Mieloma multiplo, anticorpo monoclonale apre nuovo fronte terapeutico
"Quasi triplicata negli studi clinici la sopravvivenza nei pazienti che non rispondono alle cure con le tre principali classi di farmaci Bergamo – I pazienti con mieloma multiplo sono tra i più fragili nei confronti del Covid-19. Non solo perché se contagiati hanno un maggior rischio...
Malattie rare – Ipercolesterolemia familiare omozigote, pubblicata in Italia una revisione delle caratteristiche negli ultimi tre decenni
"Il Gruppo di studio italiano dell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) ha di recente pubblicato su "Atherosclerosis" una revisione delle caratteristiche cliniche e molecolari dei pazienti con HoFH identificati nel nostro paese dal 1989 al 2019 «L’HoFH è una rara malattia genetica caratterizzata da livelli plasmatici estremamente elevati...
Malattie rare – Distrofia corneale di Schnyder (SCD), progetto di ricerca di Telethon sulle strategie terapeutiche per combatterla
"Padova – Il Progetto di ricerca sulle strategie terapeutiche per combattere la distrofia corneale di Schnyder (SCD) – coordinato dal prof. Massimo Santoro, Professore del Dipartimento di Biologia dell’Università di Padova e Principal Investigator alla Fondazione per la Ricerca Biomedica Avanzata – Istituto Veneto di Medicina...
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