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Malattie Rare

Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare, da oggi disponibile anche in Italia volanesorsen (nome commerciale Waylivra)

"Dal 15 marzo è disponibile anche in Italia un'innovativa terapia contro la FCS (Sindrome da Chilomicronemia Familiare o deficit di lipoproteina lipasi (LPLD)). È volanesorsen (nome commerciale Waylivra, marchio registrato di Akcea Therapeutics), un oligonucleotide antisenso che ha dimostrato un'elevata efficacia nel ridurre i trigliceridi...

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"La FDA ha approvato la somministrazione di tocilizumab sottocute per ridurre il tasso di declino della funzione polmonare nella malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica. Tocilizumab è così il primo farmaco biologico ad avere ottenuto l'approvazione dell'ente regolatorio Usa all'impiego in questa condizione clinica...