Malattie rare – Rachitismo ipofosfatemico vitamina D resistente, una stima del carico epidemiologico della malattia
"Uno studio italiano ha fornito una stima del carico epidemiologico della malattia genetica rara rachitismo ipofosfatemico vitamina D resistente in termini di prevalenza, calcolata intorno all'1,2 casi su 100.000 abitanti, analizzando inoltre l'impatto della spesa sul Sistema Sanitario Nazionale (SSN) relativo al consumo di risorse...
Malattie rare – Angioedema ereditario, la campagna di sensibilizzazione “vivi la vita”
"Cos'è l'angioedema ereditario? Quali sono le cause che possono scatenare gli attacchi? Ci sono sintomi 'spia'? A chi posso chiedere aiuto? Per aiutare il paziente ad orientarsi e per fare luce su una patologia ancora troppo poco conosciuta, nasce "Vivi la Vita. Non farti sorprendere...
Malattie rare e vaccino Covid-19, individuati 115 codici di esenzione con la massima priorità vaccinale
"Le raccomandazioni dal Tavolo Interregionale Malattie Rare, redatte già il 15 marzo. Sembra che le regioni si stiano allineando al documento...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, in uno studio di fase 2 sotatercept risulta efficace e sicuro
"In parte già da noi preannunciati, sono stati pubblicati in maniera definitiva su NEJM (1) i risultati dello studio di fase 2 PULSAR sull'impiego di sotatercept in pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Tra i vari risultati dello studio, degno di nota è il crollo...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), via libera della Commissione europea a Evrysdi (risdiplam) come prima e unica terapia domiciliare
"Via libera dalla Commissione Europea a Evrysdi (risdiplam), farmaco di Roche per il trattamento Sma 5, la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% di tutti i casi di Sma 2. L’approvazione di Evrysdi, prima e unica terapia domiciliare per l’atrofia muscolare...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, per pazienti ricaduti/refrattari e con mutazioni di FLT3 gilteritinib è rimborsato da Aifa
"L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità e il prezzo per la terapia orale gilteritinib in unica dose giornaliera come monoterapia per la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante (ovvero che si è ripresentata) o refrattaria (resistente al trattamento)...
Malattie rare – Lipodistrofie, oggi è la Giornata Mondiale. Pazienti chiedono approvazione metreleptina e codice di esenzione
"Oggi si celebra la Giornata Mondiale delle Lipodistrofie, un'ampia varietà di malattie rare che, pur essendo contraddistinte da diverse cause e manifestazioni, sono accomunate da una perdita di tessuto adiposo sottocutaneo. A livello mondiale questo gruppo di malattie colpisce approssimativamente da 1 a 4 persone...
Tumori rari – Mieloma multiplo, la campagna “Meno Male!” per prendere il controllo del dolore osseo
"Ail con Amgen promuove "Meno Male!", per prenderne controllo Una 'doppia emme', mieloma multiplo, che al momento della diagnosi per la maggior parte di chi viene colpito è la prima volta che si sente pronunciare. Sono 5mila gli italiani che scoprono ogni anno di avere questa...
Malattie rare – Emofilia B, è altamente improbabile che la terapia genica etranacogene dezaparvovec causi il cancro al fegato
"La biotech olandese UniQure ha annunciato i risultati di un'indagine completa su un caso di carcinoma epatocellulare (HCC) diagnosticato in un paziente emofilico nello studio registrativo HOPE-B condottop con la terapia genica etranacogene dezaparvovec: la conclusione è che è altamente improbabile che l'HCC sia stato...
Malattie rare – Leucemia linfocitica cronica e Linfoma follicolare, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per duvelisib
"Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) ha adottato un parere positivo, raccomandando la concessione di un'autorizzazione alla commercializzazione del medicinale duvelisib (Copiktra), destinato al trattamento di pazienti adulti con leucemia linfocitica cronica (CLL) recidivata o refrattaria e linfoma follicolare (FL) refrattario. Il...
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