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Malattie Rare

Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare associata a sclerosi sistemica, come trattamento adiuvante rituximab risulta sicuro e potenzialmente efficace

"La deplezione di cellule B con rituximab è sicura e potrebbe configurarsi come un possibile trattamento efficace nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-PAH). Lo dicono i risultati di uno studio recentemente pubblicato su American Journal of Respiratory and Critical Care...

Tumori rari – Mieloma multiplo recidivato, Commissione europea ha approvato isatuximab con carfilzomib e desametasone per i pazienti adulti che hanno ricevuto almeno una terapia precedente

"La Commissione europea ha approvato una nuova indicazione di isatuximab, l'utilizzo in combinazione con carfilzomib e desametasone (Kd), per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo (MM) che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. Il farmaco è frutto della ricerca Sanofi ed è già...

Malattie rare – Insufficienza intestinale cronica benigna con sindrome da intestino corto, i benefici derivanti dalla chirurgia

"Una recente revisione della letteratura del gruppo SIGENP coordinato dalla Dr. ssa Antonella Diamanti responsabile UO Nutrizione Artificiale Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Resp. Comitato Scientifico dell'Associazione "Un Filo per la Vita Onlus" che ha coinvolto i Centri Italiani che seguono bambini con insufficienza intestinale...

Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), volanesorsen può riuscire a ridurre l’ipertrigliceridemia grave e gli eventi di pancreatite acuta

"Il trattamento con volanesorsen riduce significativamente i livelli di trigliceridi nei pazienti con sindrome da chilomicronemia multifattoriale e, in questi pazienti, può ridurre gli eventi di pancreatite acuta, secondo i risultati dello studio COMPASS, pubblicati su "The Lancet Diabetes & Endocrinology" Ridotta la sintesi di apolipoproteina...

Malattie rare – Emofilia, oggi è la Giornata Mondiale

"Per due pazienti su tre la pandemia è l'occasione per incrementare l'assistenza domiciliare; mentre per colpa di Covid, più della metà dei pazienti ha interrotto le attività motorie. A dirlo due indagini condotte da FedEmo (Federazione delle Associazioni emofilici) e Università Bicocca di Milano che...

Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, sottosegretario alla Salute: “Accesso alla terapia con Zolgensma è ampiamente garantito”

"Lo ha sottolineato il sottosegretario alla Salute che ha ricordato come il mutato assetto regolatorio sul farmaco in questione indicato nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma), fornisce adeguati strumenti per l'accesso alla terapia, rimettendo però al medico curante la valutazione clinica e farmacologica, al fine...